- Rozpoczęliśmy prace nad ustawą o badaniach klinicznych – na pewno wiele się zmieni w kwestii ubezpieczeń, uprościmy rejestrację, skrócimy jej czas. Zamierzamy też budować oddziały badań klinicznych w instytutach i szpitalach uniwersyteckich - mówi Radosław Sierpiński, PO prezesa Agencji Badań Medycznych.
Agencja Badań Medycznych powstała m.in. po to, by zajmować się niekomercyjnymi badaniami klinicznymi. Na czym polega różnica pomiędzy badaniami komercyjnymi a niekomercyjnymi?
Badania niekomercyjne co do zasady nie mają przynieść konkretnego zysku pieniężnego, dlatego nie są realizowane przez firmy farmaceutyczne. Wynalezienie nowego leku kosztuje mniej więcej dwa miliardy dolarów. Taka inwestycja musi się opłacać i zwrócić się w cenie leku. Jeśli jednak mamy np. chorobę spichrzeniową, na którą cierpi sześciu pacjentów na świecie, to żadna firma nie zainwestuje w wynalezienie dla nich leku, bo musiałby on kosztować miliard dolarów za tabletkę. Taką odpowiedzialność muszą podejmować jednostki publiczne. Temu właśnie służą niekomercyjne badania kliniczne. Są one inicjowane przez naukowców, którzy np. zaobserwowali, że jakiś lek może mieć inną drogę podania, że u jakiegoś pacjenta może zostać zastosowana inna cząsteczka itp. Do tej pory w Polsce nie było ani źródła finansowania, ani możliwości legislacyjnych, żeby takie badania robić. Dlatego badań niekomercyjnych prowadzi się w naszym kraju niewiele. Dziś proporcje pomiędzy badaniami komercyjnymi a niekomercyjnymi to 99 do 1.
Jak mogłyby się one zmienić dzięki działalności ABM?
Naszym celem jest, żeby w ciągu najbliższych pięciu lat badania niekomercyjne osiągnęły dwucyfrową wartość. W krajach Europy Zachodniej jest to 30 proc. ogółu rynku. Myślę, że osiągnięcie takiego wyniku to będzie proces wieloletni, ale liczę, że za pięć lat uda nam się zwiększyć ten odsetek przynajmniej do 10 proc.
W jaki konkretnie sposób Agencja wpłynie na ten rynek?
Rynek zmieni się głównie dlatego, że Agencja rokrocznie, począwszy od roku 2020, będzie dysponować kwotą początkowo 200, a docelowo 500 mln zł na finansowanie tego typu badań. Będziemy organizować konkursy w konkretnych dziedzinach i rozdysponowywać te środki pomiędzy naukowców. Na razie czekamy, żeby Agencja osiągnęła pełną moc operacyjną. Pierwsze konkursy zostaną ogłoszone pod koniec tego roku.
Jakie dziedziny będą preferowane?
Po pierwsze, zgodnie z założeniami ustawowymi, te obszary będzie definiował minister zdrowia. Po drugie, będą one opiniowane przez Radę Naukową ABM. W Polsce mamy rzeszę chorób, które nie doczekały się swoich badań, np. hematoonkologia dziecięca, choroby rzadkie. Wiele tych schorzeń wymaga pilnej interwencji, co sygnalizują naukowcy. I one pewnie znajdą się w przyszłym roku w obszarze działań Agencji. Priorytety będą zależały od potrzeb. Obecnie choroby onkologiczne i kardiologiczne zabijają 70 proc. Polaków i trzeba się na nich skupić. Za kilka lat, w związku z zanieczyszczeniem powietrza, takim obszarem okazać się może również alergologia.
Kto będzie mógł się ubiegać o pieniądze w konkursach?
Na pewno znakomitą większość będą stanowiły jednostki publiczne, czyli instytuty naukowe, szpitale kliniczne czy uniwersytety medyczne. Jestem głęboko przekonany, że bardzo duży potencjał tkwi w tworzeniu konsorcjów, w ramach których jednostki publiczne wchodzą w partnerstwa z prywatnymi – np. uniwersytet z prywatną spółką – i wspólnie projektują badanie. Na pewno warunkiem jest udział podmiotu publicznego, ponieważ wydatkujemy środki publiczne, więc nie ma mowy o tym, żeby trafiały one do prywatnej kieszeni.
Czy konkursy będą jedyną metodą rozdysponowywania pieniędzy?
Nie, choć w ten sposób będzie wydatkowanych ok. 80 proc. środków. Rezerwujemy także fundusze na badania własne, które sami będziemy zlecać np. uniwersytetom czy innym instytucjom naukowym. Przewidujemy też środki na tzw. inicjatywy bottom-up, czyli takie, w których to naukowcy przychodzą do nas ze swoim pomysłem. Jeśli, przykładowo, organizujemy konkursy wokół dziedzin takich jak kardiologia i onkologia, a ktoś właśnie wynalazł przełomową technologię spoza tych dziedzin, to nie może wziąć w nich udziału. W ramach tej inicjatywy będziemy mogli jednak takie badanie sfinansować – po zasięgnięciu opinii rady. Przewidujemy również inwestycje w konkretnych naukowców: dajemy problem do rozwiązania i określoną kwotę pieniędzy, nie narzucając sposobu. Takie podejście sprawdza się bardzo dobrze w krajach anglosaskich, najwięcej nagród Nobla dostają ci naukowcy, którzy nie byli wtłoczeni w sztywne ramy.
O jakich kwotach mówimy?
Na razie trudno to przesądzić. Na pewno każdy konkurs będzie miał określony budżet. Ale są naukowcy, którzy potrzebują na swoje projekty 6 mln zł, a są i tacy, którym wystarczy 40 tys. zł. W związku z tym nie chcemy tego sztywno określać.
Od początku fundusze przeznaczone dla Agencji były kością niezgody. Z jednej strony kwestionowano m.in. jej finansowanie z NFZ, z drugiej wskazywano, że budżet jest zbyt mały, by mogła być liczącym się graczem na rynku badań klinicznych.
Jeśli chodzi o pieniądze z NFZ (które obecnie stanowią ok. połowy środków ABM), to są całkowicie dedykowane na niekomercyjne badania kliniczne, a więc wrócą do pacjentów w postaci świadczeń. Całość budżetu docelowo ma wynieść miliard złotych – czy to dużo, czy mało, to jest pytanie otwarte. Dotychczas mieliśmy zero, a za kilka lat będziemy mieli miliard. Z punktu widzenia takich partnerów jak Stany Zjednoczone, gdzie instytuty naukowe mają budżety rzędu stu miliardów złotych (mniej więcej tyle, ile wynosi roczny plan NFZ), to oczywiście niewiele. Biorąc jednak pod uwagę, że Agencja jest instytucją o zasięgu ogólnopolskim – to wystarczająco, żebyśmy byli ważnym graczem, przynajmniej w Europie.
Współpraca międzynarodowa będzie ważnym obszarem w działalności ABM?
Zdecydowanie tak. Dzięki temu, że Agencja powstała, zagraniczne instytucje zajmujące się badaniami medycznymi – które w wielu europejskich krajach funkcjonują już od lat – zyskały partnera do rozmów. Chciałbym, żeby ta współpraca miała bardzo konkretny wymiar, żeby to było partnerstwo, które trafia bezpośrednio do pacjentów. Krótko mówiąc, jeśli MD Anderson Cancer Center w Houston, z którym mamy podpisane porozumienie, testuje nowe leki na białaczkę szpikową, to polscy pacjenci będą mogli być włączeni do tego badania. Po naszej stronie jest część finansowa, ale korzystamy z tej ekspertyzy, która jest w Stanach Zjednoczonych. Dziś pacjenci, dla których skończyły się środki terapeutyczne w naszym kraju, jeśli chcieli uczestniczyć w takich badaniach, zbierali pieniądze za pośrednictwem fundacji, by lecieć do USA. Teraz nie będzie takiej potrzeby, bo będą mogli być do nich włączeni tu, na miejscu.
Czyli rolą Agencji nie będzie tylko inicjowanie badań, ale także włączanie polskich pacjentów do tych, które już gdzieś się na świecie toczą?
Owszem, to korzyść nie tylko dla pacjentów, ale też dla klinik oraz lekarzy, bo przy tej okazji uczą się nowych technologii, które w przyszłości mogą zastosować, testując jakieś własne rozwiązanie. Wierzę, że dzięki temu będzie się zwiększał potencjał naszych naukowców.
Mówi pan, że w wielu krajach takie instytucje jak ABM działają od dawna, u nas jednak było wiele wątpliwości, czy nie dubluje ona zadań tych już istniejących.
Myślę, że dosyć jasno pokazaliśmy, że tak nie jest. ABM zestawiano m.in. z Agencją Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, ale ona nie ma zdolności badawczej – ocenia technologie do refundacji na podstawie badań istniejących, pochodzących np. z Niemiec, Chin czy Brazylii. Państwowy Zakład Higieny, który też był podnoszony w tej dyskusji, to niewielki instytut, który na badania przeznacza ok. 2 mln zł, i to nie na badania kliniczne, ale w ogóle na działalność badawczo-rozwojową. Zatem jest to zupełnie inna skala. Mamy wprawdzie Narodowe Centrum Badań i Rozwoju, które jest jednostką naukową, jednak w znakomitej większości jego funkcjonowanie opiera się o środki europejskie, poza tym budżet Centrum (ok. 1,8 mld zł rocznie) jest rozłożony na wszystkie nauki, również humanistyczne i techniczne. Na badania medyczne pozostaje niewiele, bo to są drogie projekty. Kolejna kwesta – NCBiR jest jednostką, która przyjmuje produkt po etapie badań podstawowych i prowadzi go do rozwoju prototypu, czyli namacalnego produktu. Kiedy mamy projekty i linie produkcyjne, a więc można go wytwarzać, rola NCBiR się kończy. Natomiast w naukach medycznych wynalezienie nowej cząsteczki to nie koniec, ale początek drogi. Musimy ją przetestować klinicznie, czyli sprawdzić, jak ona działa, czy nie powoduje groźnych działań ubocznych itd. Tego NCBiR nie robi. Taki projekt więc albo trafiał do szuflady, albo był kupowany przez zagraniczny koncern, który inwestował w badania i potem sprzedawał nam go kilka razy drożej w postaci gotowego leku.
Czy Agencja będzie też nadzorować rynek badań klinicznych? I jak to będzie się miało do tego, co robi teraz Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych?
Na pewno musimy uzupełniać się z URPL i ściśle współpracować. Rozpoczynamy właśnie prace nad ustawą o badaniach klinicznych, która ma wprowadzić zmiany na tym rynku – na pewno wiele się zmieni w kwestii ubezpieczeń, uprościmy rejestrację, skrócimy jej czas (bo dziś często trwa to nawet pół roku). Prawdopodobnie rejestracja i kontrola pozostanie po stronie URPL, a nadzór merytoryczny i organizacja badań – po naszej. Naszemu zespołowi zależy na wypracowaniu optymalnych rozwiązań, a przedstawiciele URPL zostaną zaproszeni do wspólnej pracy nad dokumentem. Jestem przekonany, że rząd będzie chciał na początku przyszłego roku procedować tę ustawę.
Ten rok jest szczególny, bo Agencja zaczyna dopiero działalność i ma niewielki budżet. Jakie stawiacie sobie cele ten rok?
Jeśli chodzi o zadania merytoryczne, chcielibyśmy ogłosić pod koniec roku pierwsze konkursy w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych. We wrześniu odbędzie się posiedzenie Rady Naukowej, która zaopiniuje ich kierunki. Chcemy też powołać centrum wsparcia badań klinicznych – poza rozdzielaniem pieniędzy stworzyć zaplecze eksperckie, które pomoże we właściwym zaprojektowaniu badania, żeby spełniało ono wszystkie procedury, a także międzynarodowe standardy. Myślimy też intensywnie o budowie oddziałów badań klinicznych w instytutach i szpitalach klinicznych. Takie specjalne oddziały funkcjonują w krajach Europy Zachodniej, tam trafiają pacjenci uczestniczący w badaniach. W ten sposób jest transparentny przepływ pieniędzy – szpital wie, ile na tym zarobił, a pacjenci, co dostali i jaki był tego efekt. Pracujemy też nad długofalową strategią Agencji, obejmującą m.in. działania legislacyjne czy finansowe. Zaprezentujemy ją niewątpliwie do końca roku.
Zamierzamy skupić się na badanach dotyczących chorób onkologicznych i kardiologicznych. W przyszłości także na alergologii