Nowy lek na oporną postać chłoniaka i zmiany w programie reumatologicznym dla dzieci – to pozytywne nowości, które od maja wprowadziło Ministerstwo Zdrowia. Walka o nie była zacięta. Na zmiany czekają w kolejce kolejni chorzy. Ministerstwo po pół roku przychyliło się do apeli rodziców oraz lekarzy opiekujących się dziećmi chorymi na młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów i wprowadziło zmiany w programie lekowym. Pacjenci, aby powrócić do leczenia, nie będą musieli uzyskiwać zgody komisji działającej przy NFZ, wystarczy decyzja lekarza.
Przychylono się również do próśb chorych, by istniała kontynuacja terapii dziecka w ośrodku pediatrycznym realizującym program także po ukończeniu przez nie 18. roku życia (maksymalnie do 20 lat). Złagodzono kryteria wykluczenia z programu. Leczenie nie powinno być kontynuowane u pacjenta, u którego nie widać poprawy, jednym z kryteriów świadczących o poprawie był prawidłowy rozwój dziecka ze szczególnym uwzględnieniem wzrostu. Lekarze wskazywali, że rzadko kiedy wzrost może być taki jak u rówieśników. Teraz kryterium wzrostu zniknęło.
To zmiany, które mają wyprostować przepisy wprowadzone we wrześniu 2015 r. Wprowadzały one nową zasadę: terapia kończyła się po 24 miesiącach niezależnie od wyników leczenia. O powrocie do niej miała decydować komisja, która zbierała się raz w miesiącu. Paradoks polegał na tym, że im bardziej pogarszał się stan zdrowia, tym była większa szansa na pozytywną decyzję urzędników o ponownym włączeniu do terapii. O szkodliwości przepisów nie mieli wątpliwości lekarze: „Po konieczności odstawienia leczenia biologicznego (...) spotykamy się z falą ciężkich zaostrzeń choroby u dzieci, które funkcjonowały na leczeniu w pełnym dobrostanie fizycznym i psychicznym, uczęszczając do szkoły, a nawet na zajęcia sportowe” – pisali lekarze z Sekcji Pediatrycznej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego. Piotr Piotrowski z Fundacji 1 Czerwca, walcząc o wyeliminowanie absurdów, m.in. groził złożeniem pozwu do prokuratury o popełnieniu przestępstwa – narażania dzieci na utratę zdrowia.
Protesty przyniosły częściowy efekt: co prawda zapis określający maksymalny czas leczenia danym lekiem do 24. miesiąca terapii po 1 maja pozostaje, jednak Ministerstwo Zdrowia umożliwiło, by to lekarz podejmował decyzję o przywróceniu terapii, jeżeli będą istniały wskazania medyczne. Jeżeli stan pacjenta pogorszy się po przerwie dłuższej niż trzy miesiące, to zgodę na przywrócenie terapii będzie musiał wydać zespół.
Kolejną dobrą zmianą jest wprowadzenie celowanego leku na chłoniaka Hodgkina (ziarnicę złośliwą) oraz chłoniaka anaplastycznego. W ramach nowego programu lekowego dostępna będzie terapia z wykorzystaniem brentuximab vedotin, o którą chorzy i lekarze starali się przez trzy lata. Jest skuteczna na rodzaj nowotworu, który najczęściej dotyka osoby młode poniżej 35. roku życia (1 tys. rocznie – tyle zapada na ziarnicę złośliwą; chłoniaka anaplastycznego diagnozuje się u kilkunastu osób rocznie). Lekarze walczący o dostęp do leku wskazywali, że ratuje życie, pozytywnie reaguje na niego aż 75 proc. pacjentów. Preparat był dostępny, ale tylko odpłatnie. Kwota była zaporowa: ok. 40 tys. za jedną dawkę.
Czy te zmiany to dobra wróżba dla chorych? Bartłomiej Kuchta, adwokat zajmujący się zdrowiem, jest dość sceptyczny. Jego zdaniem o zmiany pacjenci muszą nieustająco walczyć, także na drodze sądowej. – Przy reumatologii jedynie złagodzono przepisy, ale i tak są bardziej restrykcyjne niż przed wrześniem poprzedniego roku, kiedy wprowadzono pierwsze zmiany – uważa. Jego zdaniem akurat w reumatologii większość leków powinna być dostępna w zwykłej sprzedaży aptecznej. – Ponadto na nowe terapie czekają np. pacjenci z zespołem Fabry’ego, z rakiem piersi czy parkinsonem – wylicza adwokat. Ci ostatni od blisko trzech lat walczą o refundację terapii infuzyjnych, które są – jak wskazują lekarze i chorzy – jedyną szansą na normalne funkcjonowanie dla części pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona. Terapie uzyskały pozytywną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i są stosowane w większości państw UE, a ich wprowadzenie mogłoby stanowić oszczędność dla systemu. Koszt wyniósłby 12 mln zł dla budżetu, ale dzięki temu wielu chorych i ich opiekunów nadal mogłoby pracować.
Wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda spotykał się z chorymi, obradowała nawet specjalna komisja senacka w tej sprawie. – Na razie kończy się na niezobowiązujących deklaracjach – przyznaje Wojciech Machajek z Fundacji Parkinsona. Według Ministerstwa Zdrowia nadzieją miałaby być zmiana w ustawie refundacyjnej, która pozwoli na inny sposób oceny leków. Obecnie brany pod uwagę jest próg opłacalności, nowelizacja ustawy miałaby wprowadzić egalitarne podejście do leków na choroby rzadkie.
