Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego wraz z innymi organizacjami pacjentów wystąpiło z petycją do Ministra Zdrowia o objęcie refundacją innowacyjnego leczenia. Według ekspertów wśród programów lekowych pierwszej linii brakuje terapii o silniejszym działaniu, która mogłaby pomóc pacjentom z aktywną, rzutowo-remisyjną postacią SM.

Aby wyrównać szanse chorych na stwardnienie rozsiane z petycją do Ministra Zdrowia o nowe i dostosowane do indywidualnych potrzeb możliwości leczenia, wystąpiło sześć organizacji skupiających pacjentów z SM. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego, Fundacja NeuroPozytywni, Fundacja Urszuli Jaworskiej, Fundacja SM - Walcz o siebie, Fundacja – Pomóż Walczyć o Życie oraz Śląskie Stowarzyszenie Chorych na SM Sezam w swoim liście postulują o włączenie do refundowanego programu lekowego przeciwciała monoklonalnego o nazwie alemtuzumab. Według ekspertów to właśnie ta substancja znacząco wpływa na poprawę jakości życia pacjentów, zwłaszcza z aktywną, rzutowo- remisyjną postacią SM.

Stwardnienie rozsiane jest jedną z najbardziej powszechnych, przewlekłych chorób neurologicznych. W Polsce dotyka około 50 tysięcy osób i uważane jest za jedną z najczęstszych przyczyn niepełnosprawności. Mimo że choroba jest w Polsce leczona od ponad 20 lat, to dostęp do terapii jest znacznie bardziej ograniczony niż w innych krajach Europy o podobnym PKB - takich jak Czechy czy Słowacja.

Środowiska pacjentów oraz eksperci podkreślają, że możliwości leczenia stwardnienia rozsianego powinny być w Polsce znacznie szersze. Zwłaszcza w obliczu ostatnich wyników badań klinicznych nad innowacyjnymi terapiami.

- Pacjenci z uwagą śledzą najnowsze doniesienia związane z efektami stosowania innowacyjnych metod leczenia SM. Podczas ostatniego kongresu ECTRIMS w Londynie przedstawiono rezultaty sześcioletnich badań III fazy nad lekiem alemtuzumab, który według wyników spowalnia postęp choroby, a także cofa niektóre jej skutki. Do tej pory wielu lekom przypisywano takie możliwości, jednak nigdy nie udowodniono tego klinicznie. Tak obiecujące wyniki to iskierka nadziei dla wielu chorych, na wprowadzenie długo oczekiwanej terapii – powiedział Tomasz Połeć, prezes Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

LECZENIE SM W POLSCE

Obecnie polscy pacjenci mogą korzystać z sześciu terapii dedykowanych leczeniu stwardnienia rozsianego, w tym z dwóch preparatów, które objęto refundacją w bieżącym roku. Jednak większość pacjentów leczonych jest w ten sam sposób, niezależnie od stopnia aktywności choroby - zgodnie z tzw. podejściem eskalacyjnym. Po diagnozie osoby zakwalifikowane do leczenia otrzymują w pierwszej kolejności leki o umiarkowanej sile działania – tzw. leki I linii refundowane w ramach programów lekowych. Dopiero po okresie 12 miesięcy podawania leku można potwierdzić lub wykluczyć jego skuteczność. W przypadku braku skuteczności pacjenci mogą rozpocząć starania o włączenie bardziej aktywnych, innowacyjnych leków. Eksperci zaznaczają jednak, że kryteria włączenia pacjentów do terapii drugoliniowych są wyższe, niż kryteria rejestracyjne. W Polsce innowacyjnymi preparatami II linii leczonych jest zaledwie 800 pacjentów.

„Bardzo ważne jest, aby leczenie wprowadzać szybko, ponieważ przekłada się to na jego skuteczność, czyli na mniejsze objawy choroby, wolniejsze narastanie niepełnosprawności oraz na poprawę jakości życia pacjentów” – zaznaczyła prof. Halina Bartosik – Psujek.

POTRZEBA ZMIAN

Mając na uwadze, że SM jest chorobą nieprzewidywalną, eksperci biorący udział w tegorocznych Bieszczadzkich Dniach Neurologii, jednogłośnie stwierdzili, że potrzebna jest zmiana podejścia do leczenia stwardnienia rozsianego. Przyszłością jest terapia spersonalizowana, dostosowana do potrzeb pacjenta i aktywności choroby, a nie do administracyjnego podziału programów lekowych.

- Jeśli wiemy, że aktywność choroby jest bardzo duża od początku i SM przebiega agresywnie, powinniśmy rozpocząć leczenie od podania leku bardziej aktywnego. Bardziej aktywny lek podany na samym początku umożliwia ustabilizowanie stanu neurologicznego i uzyskanie długiego czasu możliwej remisji. Jest to tzw. model leczenia indukcyjnego – dodała Prof. Halina Bartosik-Psujek.

Dlatego środowisko pacjentów będzie zabiegało o poszerzenie wachlarza leków o alemtuzumab, ze wskazaniem możliwości stosowania terapii od początku procesu leczenia chorego.

SZANSA DLA CHORYCH

Alemtuzumab jest lekiem modyfikującym przebieg choroby, który zmniejsza częstotliwość rzutów i ich nasilenie. Badania kliniczne CARE-MS I i CARE-MS II potwierdziły zasadność stosowania leku w przypadku osób zmagających się z rzutowo-remisyjną postacią SM. W trakcie sześcioletniej obserwacji, u 93% badanych, międzynarodowy zespół naukowców, odnotował korzyści w zakresie niepełnosprawności i aktywności klinicznej choroby .

Wyniki badań potwierdzają także, że u 77% pacjentów z badania CARE-MS I oraz u 72% pacjentów z badania CARE-MS II do szóstego roku badania, nie wystąpiło pogorszenie niepełnosprawności potwierdzone w okresie sześciu kolejnych miesięcy, oceniane w skali EDSS (Expanded Disability Status Scale). Dodatkowo w wyżej wymienionych badaniach zaobserwowano częściowe ustąpienie niepełnosprawności, czyli poprawę wyniku w skali EDSS w porównaniu ze stanem wyjściowym sprzed leczenia, potwierdzoną w okresie co najmniej sześciu miesięcy, odpowiednio u 34% oraz u 43% pacjentów, u których występowała niepełnosprawność przed przyjmowaniem alemtuzumabu.

WARTO LECZYĆ

Stwardnienie rozsiane najczęściej diagnozowane jest wśród ludzi młodych – między 20 a 40 rokiem życie. Nie dziwi więc fakt, że osoby chore chcą jak najdłużej utrzymać sprawność. Szansą jest dla nich wprowadzenie innowacyjnej terapii.

„Polscy specjaliści w swojej codziennej praktyce medycznej stosują to leczenie, u pacjentów, którzy mogą sobie pozwolić na jego sfinansowanie. Terapia alemtuzumabem, tak jak każdym innowacyjnym lekiem, jest dość kosztowna. Jednak koszty społeczne, w postaci niepełnosprawności, czy braku zdolności do pracy są znacznie wyższe. Jako organizacja działająca na rzecz pacjentów, nie możemy zgodzić się z tym, że tuż za granica naszego kraju stosowane są terapie, stawiające pacjentów na nogi, podczas gdy w Polsce wciąż nie mamy do nich dostępu” – zaznacza Tomasz Połeć.

W wieku 24 lat z innowacyjnej terapii skorzystała także pacjentka stale przebywająca pod opieką prof. Haliny Bartosik-Psujek. Jak wynika z zaprezentowanych powyżej wyników badań leczenie alemtuzumabem powstrzymuje rozwój choroby przez co najmniej sześć lat od momentu przyjęcia pierwszej dawki terapii. W przypadku tej pacjentki okres bez żadnych objawów choroby trwa już 11 lat.

- W 2002 roku, na drugim roku studiów straciłam równowagę, diagnoza SM mnie przeraziła. Zostałam włączona do badania klinicznego alemtuzumabem. W 2004 roku podano lek, w 2005 kolejny raz i od tamtej pory nie przyjmuję leczenia. Uważam się za osobę zdrową, urodziłam trójkę synów, pracuję zawodowo. Życzę innym osobom z SM, aby także miały możliwość skutecznego leczenia, które przywraca do życia” – powiedziała pacjentka.

Tego chcieliby także członkowie postulujących organizacji - Wprowadzenie leczenia alemtuzumabem umożliwi chorym normalne funkcjonowanie zarówno w życiu rodzinnym, jak i zawodowym - napisali do Ministra Zdrowia w złożonej petycji. Jeśli uda im się uzyskać to o co walczą, dla chorych z aktywną postacią SM nowa terapia może okazać się przełomowa