Od siedmiu lat resort zdrowia nie płaci za lek na chorobę Niemanna-Picka. Sugeruje jednak, by firma złożyła ponownie wniosek o refundację. Rodzice boją się, że do czasu rozstrzygnięcia sprawy ich chore dzieci umrą.
Walka o lek, który spowalnia rozwój tej rzadkiej choroby (w Polsce dotyka kilkudziesięciu osób), trwa od niemal siedmiu lat. Do 2010 r. preparat był finansowany przez NFZ u wybranych chorych (w ramach farmakoterapii niestandardowej). Później Ministerstwo Zdrowia obiecało, że leczenie będzie bezpłatne dla wszystkich. – W 2011 r. pojawiła się nawet oficjalna zapowiedź na stronie resortu o wprowadzeniu leczenia – mówi Jerzy Szydłowski ze Stowarzyszenia Chorych na Niemanna Picka. Na przeszkodzie stanęła ustawa refundacyjna, która w 2012 r. wprowadziła sztywny schemat wydawania zgody na finansowanie leków.
Agencja Oceny Technologii Medycznych odrzuciła wniosek firmy produkującej lek, argumentując, że preparat jest zbyt drogi w stosunku do oferowanej skuteczności.
Jeszcze w roku 2013 nad losem chorych pochylali się posłowie, również z – wówczas opozycyjnego – Prawa i Sprawiedliwości. „Osoby z chorobą rzadką nie mogą być wykluczone. Czy Ministerstwo Zdrowia nie popełnia w tej kwestii ciężkiego grzechu zaniechania, świadomie wykluczając ok. 30 dzieci z chorobą Niemana-Picka typ C z listy refundacyjnej, nie dając im żadnej szansy na dłuższe życie i zmniejszenie cierpienia, a nawet na zahamowanie choroby” – pisał Joachim Brudziński w emocjonalnej interpelacji do ministra zdrowia.
Kiedy jego partia doszła do władzy, pytanie zadane przez obecnego wicemarszałka Sejmu jest nadal aktualne. I odpowiedzi Ministerstwa Zdrowia są takie same jak poprzedników. Obecny wiceminister Marek Tombarkiewicz zajmujący się polityką lekową przekonuje, że znana jest mu sytuacja chorych, ale jedyne, co może zaoferować resort , to leczenie wspomagające, polegające na walce z symptomami choroby związanymi z jej przebiegiem: od kardiologia po dietetyka.
Leku nie można refundować, bo już wcześniej zapadła odmowna decyzja. Ministerstwo zachęca do złożenia kolejnego wniosku o refundację, jednak nikt nie gwarantuje, że tym razem wynik postępowania okaże się korzystny dla chorych. Na razie jednak koncern takiego wniosku nie złożył. – Firmie nie opłaca się ponosić kolejnych kosztów, bo uważa, że i tak nie otrzyma pozytywnej odpowiedzi – wyjaśnia jeden z ekspertów. I dodaje, że dotąd niektórym pacjentom w ramach darowizny firma finansowała leczenie. Liczyła, że może zmienią się przepisy. Przestanie to jednak robić, bo jej się to nie opłaca.
Część chorujących musi szukać pomocy na własną rękę. – Przykro nam, bo to wstyd żebrać. Ale nie mamy wyjścia. Sytuacja nas do tego zmusiła – mówi Beata Kupiec, mama Ady i Sebastiana, która zbiera pieniądze na lek z 1 proc. Chorobę wykryto u jej dzieci kilka lat temu. Córka Adrianna do 12. roku życia biegała, była w normalnej szkole. Potem zaczęła tracić równowagę, pogarszały się jej zdolności intelektualne. Wtedy zaczęła się wędrówka po lekarzach. – Nikt nie mógł zdiagnozować, co się dzieje. Dopiero kiedy u syna nagle pojawiła się padaczka, lekarze w Centrum Zdrowia Dziecka pod Warszawą już po opisie pierwszych symptomów zdiagnozowali chorobę Niemanna-Picka. Ada ma to samo – mówi.
Sebastiana udało się wpisać do badania klinicznego nad nowym lekiem. Ada była „za stara”, bo skończyła 20 lat. Jedyną szansą dla niej – na spowolnienie choroby – jest lek, który nie jest refundowany. Kosztuje 25 tys. zł miesięcznie. – Dzięki zbiórkom kupiliśmy kilka opakowań, ale dajemy obniżoną dawkę: Ada powinna brać trzy tabletki dziennie, brała jedną, teraz już dwie. Ale lada moment leki się skończą – mówi Beata Kupiec. Pomocy szuka wszędzie. „Gdyby Ada umiała mówić, powiedziałaby, że prosi o pomoc. Niestety, nie zadzwoni, nie powie, a nawet nie napisze. Jest chora” – pisała w liście do premier Szydło. – Trudno żyć, wiedząc, że moje dzieci przestaną chodzić, przełykać, przestaną mówić, przestaną oddychać. I umrą, choć jest lek, który mógłby im pomóc – tłumaczy matka. Choroba Niemanna-Picka to schorzenie, które przeszkadza w prawidłowym transporcie cholesterolu między komórkami mózgu, powodując jego uszkodzenia.
Resort zapewnia, że w związku ze szczególnie trudną sytuacją pacjentów lada moment będzie gotowy projekt Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, który będzie wyznaczał kierunki rozwoju i zmiany organizacji opieki, aby jak najlepiej zaspokoić potrzeby chorujących. Położy nacisk na tworzenie sieci referencyjnych dla poszczególnych chorób lub grup chorób. – Jednym z głównych celów jest skrócenie czasu do postawienia diagnozy i rozpoczęcia leczenia – mówi Milena Kruszewska, rzeczniczka Ministerstwa Zdrowia.
Problem polega na tym, że akurat na decyzję o dostępie dla polskich chorych do leku na Niemanna-Picka Narodowy Plan nie będzie miał wpływu. Jest on bowiem jedynie ogólną strategią działań. O refundacji leków na indywidualne leczenie choroby decyduje minister zdrowia.
Spowolnić chorobę może lek, którego koszt to 25 tys. zł miesięcznie
