"Za kilka dni spotkamy się w wąskim gronie z panem ministrem, gdzie będziemy ustalać ostateczną wersję uzgodnień resortowych dotyczących ustawy. Liczymy, że ostateczny tekst pojawi się do końca września. Następnie projekt powinien trafić do konsultacji, które potrwają co najmniej 30 dni. Liczę na to, że już w listopadzie ustawa trafi pod obrady sejmu, a to oznacza, że ustawa może obowiązywać już od początku nowego roku" - powiedział Tombarkiewicz podczas publicznej debaty ekspertów z rynku zdrowia.

W Polsce obecnie ok. 19 tys. osób choruje na tzw. choroby rzadkie, to oznacza, że jest to 5 na 10 tys. przypadków. Choroby ultra rzadkie to 1 na 50 do 100 tys., co w przypadku Polski wynosi około 380 - 760 osób. Ich leczenie jest bardzo kosztowne.

"Choroby rzadkie to m.in. zaawansowana choroba Parkinsona, zaburzenia rytmu serca czy rzadkie schorzenia krwi" - tłumaczył dr n. med. Jakub Gierczyński z Narodowego Instytutu Zdrowia Publicznego-PZH. W grupie chorób rzadkich znajdują się także nowotwory hematologiczne np. mielofibroza (włóknienie szpiku) czy przewlekła białaczka monocytowa.

Obecnie tzw. leki sieroce, czyli wykorzystywane przy leczeniu chorób statystycznie rzadkich, muszą konkurować na takich samych zasadach z lekami stosowanymi przy schorzeniach występujących powszechnie. Jedynym kryterium wytwarzania takich leków i ich refundacji jest opłacalność, a to uniemożliwia zarówno podejmowanie decyzji jak też skuteczne leczenie. Nowelizacja ma to zmienić.

Według prezesa Instytutu Jagiellońskiego Marcina Roszkowskiego, rząd słusznie zmienił kierunek redystrybucji środków budżetowych, czego przykładem - oprócz programu 500+ czy ustawy 75+ jest właśnie nowelizacja ustawy refundacyjnej.

"Przekierowanie środków na mniej i średnio zarabiających jest bardzo skuteczną metodą oddziaływania. To obszary, które przez lata były zaniedbywane" - stwierdził Roszkowski podczas debaty publicznej. 

Roszkowski zwrócił też uwagę, że w ten sposób rząd przyczyni się do rozwoju badań nad chorobami rzadkimi, których leczenie do tej pory było postrzegane indywidualnie, a nie masowo. "Na rozwiązania, które przyniesie nowa ustawa oczekują nie tylko pacjenci cierpiący na rzadkie choroby genetyczne, ale także chorzy na rzadkie choroby onkologiczne i nowotwory krwi. Ci ludzie czekają na pomoc, by móc stać się użytecznymi obywatelami, aktywnymi członkami swoich rodzin. Z drugiej strony ta zmiana w ustawie może nakłonić firmy do innowacji i badań" - wskazał Roszkowski.