fot. Materiały prasowe
Jakub Berezowski, wiceprezes Agencji Badań Medycznych
Dlaczego badania kliniczne potrzebują odrębnej ustawy?
Ponieważ to bardzo ważny sektor – i dla gospodarki, i dla nauki, i dla ochrony zdrowia. Powinien być kompleksowo uregulowany. Dotychczas badaniom klinicznym poświęcony był jeden rozdział w ustawie – Prawo farmaceutyczne i kilka rozporządzeń, przez co orientacja w środowisku prawnym była utrudniona. Powołany przez ministra zdrowia zespół, któremu miałem zaszczyt przewodniczyć, przygotował akt prawny, gdzie wszystkie przepisy dotyczące badań klinicznych będą unormowane zgodnie z oczekiwaniami wszystkich interesariuszy. Zespół składał się bowiem z reprezentantów całego środowiska – organizacji pacjenckich, firm farmaceutycznych organizujących badania, a także płatnika, czyli NFZ, Ministerstwa Zdrowia i sektora ubezpieczeniowego. Myślę, że projekt w sposób kompromisowy łączy całe to środowisko.
Warto przypomnieć, że w systemie prawa europejskiego mieliśmy już jedną nieudaną próbę uregulowania tej kwestii, czyli dyrektywę nakazującą państwom członkowskim implementację przepisów, które ujednolicałyby normatywną strukturę badań klinicznych w Europie.
Dlaczego to się nie udało?
Bo zamiast uprościć, skomplikowało to system w jeszcze większym stopniu, z uwagi na to, że państwa członkowskie zaimplementowały przepisy w sposób odmienny. Tymczasem w interesie UE jest, by te przepisy były jak najbardziej zbieżne, a cały system jednolity i centralny. Wtedy Europa, jako rynek dla badań klinicznych, byłaby niezwykle atrakcyjna, gdyż można prowadzić badania w wielu krajach jednocześnie bez przeszkód, a to ważne dla sponsorów.
Powstały jednak kolejne przepisy unijne dotyczące badań klinicznych.
Owszem, mamy rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/we., które unormowało część tych kwestii. Weszło już w życie, ale w praktyce jego stosowane jest uzależnione od ogłoszenia pełnej funkcjonalności portalu i bazy UE, których uruchomienie jest przesuwane. Najprawdopodobniej zacznie działać dopiero w przyszłym roku lub na początku 2022 r.
Rozporządzenie pozostawiło państwom uregulowanie części kwestii istotnych ze względu na specyfikacje krajowe. I my właśnie to robimy. Zarekomendowano m.in. znalezienie sposobu na finasowanie badań niekomercyjnych. U nas odpowiedzią na to zapotrzebowanie było powołanie Agencji Badań Medycznych (ABM). Dzięki temu udało się znacząco zwiększyć liczbę niekomercyjnych badań – wcześniej było ich kilkanaście w skali roku, w tej chwili już ponad 40, a spodziewamy się, że ich liczba urośnie wkrótce do kilkuset. Ważne jest dla nas, że wraz z tym rośnie liczba pacjentów objętych badaniami.
Kiedy przygotowana przez państwa ustawa może wejść w życie?
Liczymy, że już w przyszłym roku. Procedura legislacyjna formalnie się już rozpoczęła.
Przed powstaniem ABM organem odpowiedzialnym za prowadzenie badań był Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Czy projekt przewiduje, że jego rola się zmieni?
Urząd pozostanie tzw. organem kompetentnym, po jego stronie będą rejestracja i kontrola. Projekt przewiduje powołanie Naczelnej Komisji Bioetycznej przy ABM, oczywiście przy zachowaniu niezależności decyzyjnej komisji. Naczelna Komisja Bioetyczna wraz z uprawnionymi do oceny badań klinicznych produktów leczniczych lokalnymi komisjami stworzą na nowo system oceny bioetycznej badań klinicznych produktów leczniczych. To też ważny element, który wymagał przeorganizowania. Dotychczas mieliśmy dość zdecentralizowany, chaotyczny układ 56 niezależnych komisji działających przy uczelniach, instytutach, izbach lekarskich. W projekcie proponujemy jedną naczelną komisję, która co do zasady będzie brała na siebie ocenę etyczną, ale będzie współpracowała z podmiotami, które po przejściu procedury akredytacji uzyskają status uprawnionej komisji. Naczelna Komisja Bioetyczna będzie koordynowała tę ocenę. Dzięki temu ten proces będzie szybszy.
Kiedy zespół zaczynał prace, dużo mówiło się o zreformowaniu systemu ubezpieczeń, które teraz znacząco podwyższają koszt prowadzenia badań. W jakim kierunku idą zaproponowane przez państwa zmiany?
Chcemy powołać specjalną instytucję, która będzie w pewnym sensie przypominała istniejące komisje ds. orzekania o zdarzeniach medycznych. Będzie tu obowiązywała zasada no fault, czyli wynagradzanie szkody bez orzekania o winie. To bardzo ważne, bo dotychczas roszczenie było uzależnione od wykazania winy, a to bardzo skomplikowany proces, ponieważ badania są zwykle realizowane wraz ze zwykłym świadczeniem zdrowotnym, a zatem trudne jest ich rozdzielenie i wykazanie związku przyczynowego szkody z badaniem. Teraz wystarczy, że komisja uzna, iż ten związek był. Oczywiście, tu także orzeczenie komisji nie będzie zamykać drogi do odszkodowania w sądzie. Na pewno prowadzenie badań wówczas stanieje, staniemy się więc bardziej konkurencyjni.
Co jest obecnie największą barierą w prowadzeniu badań? Pieniądze, brak przepisów, obawy pacjentów?
Wszystkie te przyczyny po części. W tej ustawie ostatecznie rozprawiliśmy się z podziałem obowiązków finansowych między sponsora a NFZ. Dotychczas to było nie do końca klarownie uregulowane i dochodziło do nieporozumień. To też zniechęcało do prowadzenia badań. Problematyczne, niezdefiniowane hasło „powikłanie zdrowotne” nie pojawia się już w projekcie naszej ustawy.
Absolutnie konieczne jest szerzenie rzetelnych informacji wśród pacjentów na temat możliwości uczestnictwa w badaniach klinicznych. Dlatego też agencja zaangażowała się w projekt „Pacjent w badaniach klinicznych”. Na stronie Pacjentwbadaniach.abm.gov.pl publikujemy rzetelne materiały informacyjne przygotowane w sposób przejrzysty i zrozumiały dla pacjentów. Zamierzamy też stworzyć specjalny portal, w którym pacjenci będą mogli pozyskiwać informacje dotyczące swojego schorzenia i o prowadzonych w tych obszarach badaniach.
Miałoby to wyglądać tak, że zapisywaliby się za jego pośrednictwem w coś w rodzaju wirtualnej kolejki? Pacjent figuruje w takiej bazie i gdy pojawia się badanie, które będzie mogło mu pomoc, znajdzie je w portalu albo taka informacja do niego dotrze. Tak to ma wygadać?
W skrócie tak. Będą u nas wyszukiwać takie informacje, ale ważne jest też, żeby pozostał po nich jakiś ślad w tej bazie. Na pewno będzie też kampania promująca badania kliniczne dla pacjentów.
Czy budżet ABM wystarcza, żeby realnie wpłynąć na rynek badań klinicznych? Jeszcze niedawno w to powątpiewano.
Na szczęście jesteśmy krajem, w którym koszty prowadzenia badań są niższe niż w innych państwach europejskich. Poza tym jesteśmy dość dużą populacją, atrakcyjną pod wieloma względami dla badaczy, mamy dużą sieć klinicznych szpitali, jednego płatnika, jeden system ubezpieczeń, a wkrótce będziemy mieli też klarowną ustawę.
Już teraz mamy prawie kilkadziesiąt czynnych projektów badań niekomercyjnych, sfinansowanych przez agencję, średni budżet badania to ok. 17 mln zł. Nasz budżet rośnie i zwiększają się nasze możliwości. W ten sposób te pieniądze z NFZ wracają do pacjentów – w formie nowoczesnej terapii, jednocześnie dostarczającej rozwiązań dla całego systemu.
Projekt ustawy i dotacje dla badaczy to niejedyne obszary działań ABM. Niedawno powołano centra badań klinicznych. Jaka ma być ich rola w systemie?
Zamierzamy stworzyć sieć takich centrów w uniwersytetach i instytutach, czyli najlepiej przygotowanych placówkach, gdzie będą ujednolicone procedury prowadzenia badań, dostosowane jakościowo do najbardziej wymagających sponsorów. Chcemy, żeby centrum było wyodrębnioną jednostką o podobnym zakresie kompetencyjnym, żeby wszystkie badania były przez nie prowadzone. Potem centra te stworzą sieć. Mamy nadzieję, że to będzie przyciągało sponsorów.
Zaczynamy od instytucji wiodących, które już w badaniach uczestniczą, i tam będziemy tworzyć wyodrębnione centra, ale oczywiście chcemy, żeby wszystkie podmioty ochrony zdrowia mogły brać udział w badaniach klinicznych. To mogą być również POZ, ośrodki rehabilitacji, szpitale powiatowe, wojewódzkie – wszyscy mogą być w nie zaangażowani i z tego korzystać. Chcemy, żeby ta sieć oddziaływała na cały system.
Nie brakuje nam badaczy światowej klasy, dlatego ich potencjał należy wykorzystać. W ustawie wprowadzamy też możliwość, by osobą odpowiedzialną za prowadzenie badania były pielęgniarka albo położna. Uznaliśmy, że są to zawody wymagające takich kompetencji, że osoby go wykonujące mogą być samodzielnymi badaczami. ©℗
ABM przebada amantadynę
Agencja Badań Medycznych przyjęła do realizacji badanie dotyczące amantadyny. – Jesteśmy na etapie finalizacji umowy. Szczegóły projektu przekażemy w ciągu kilku dni. Zgodnie z oczekiwaniem społecznym będziemy realizować to badanie – informuje ABM.
O zleceniu agencji takiego badania klinicznego w poinformował minister zdrowia Adam Niedzielski. Na razie nie ma dowodów, że amantadyna leczy COVID-19, dlatego nie została umieszczona w rekomendacjach Polskiego Towarzystwa Epidemiologów i Lekarzy Chorób Zakaźnych. Również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała rekomendację o jej niestosowaniu. Pojawiają się jednak doniesienia o jej skuteczności. Dlatego też minister poprosił ABM o przebadanie tego leku. Badania kliniczne dotyczą bowiem nie tylko nowych substancji, a najczęściej nowego zastosowania już istniejących leków.
Amantadyna to lek stosowany w leczeniu schorzeń neurologicznych – choroby Parkinsona, stwardnienia rozsianego i ostrego uszkodzenia mózgu. Wykazuje także działanie przeciwwirusowe i może hamować zakażanie komórek układu oddechowego.