"Jako onkolodzy martwimy się, czy zaoszczędzone pieniądze – jeśli dostosujemy się do oczekiwań ministerstwa i zmniejszymy koszty – na pewno trafią z powrotem do chorych." Z Agnieszką Jagiełło-Gruszfeld rozmawia Klara Klinger
Wojewódzki sąd administracyjny orzekł na początku grudnia, że pacjenci mają być leczeni zgodnie z wiedzą medyczną, a nie finansami szpitala. To było po tym, jak rzecznik praw pacjenta zareagował na skargi pacjentów i interweniował w sprawie zamieniania leczenia z droższego na tańsze. Szpital mówił, że jest tak samo skuteczne. Ale przyznawał, że ważniejsze dla niego są wyniki przetargu. Pani jako onkolożka najczęściej musi leczyć terapiami, które są bardzo drogie. Co ostatecznie decyduje: budżet czy potrzeby pacjentów?
Podam pewien przykład. Trafiła do nas pacjentka, u której zdiagnozowano raka piersi o podtypie biologicznym HER2 pozytywnym. Ale to niewielki nowotwór. Guz ma poniżej 1 cm. Gdyby mieszkała w Stanach Zjednoczonych i miała dobrą polisę, to dostałaby trastuzumab w leczeniu uzupełniającym, bo to leczenie celowane w ten konkretny rodzaj raka.
W Polsce tego leku nie dostanie?
W Polsce trastuzumab w leczeniu uzupełniającym jest przewidziany dla pacjentek, które mają guza w piersi powyżej 1 cm.
Tak jest ze względów finansowych? Ale może u pacjentki, która ma nowotwór mniejszy niż 1 cm, takie leczenie by faktycznie pomogło?
Sytuacja jak zwykle w takich przypadkach nie jest prosta. U pacjentek, które mają tak małego raka, ryzyko nawrotu choroby jest rzędu 2–2,5 proc. w skali 10 lat. Dodanie trastuzumabu do leczenia zmniejsza to ryzyko o jakiś 1 proc. Jeżeli pacjentka uważa, że jest to dla niej dodatkowa szansa, to z jej perspektywy jest to zrozumiałe. Ale ze społecznego punktu widzenia wygląda to już trochę inaczej. Herceptyna (czyli właśnie trastuzumab) jest droga: to koszt rzędu ok. 35 tys. zł na trzy miesiące. A leczenie trwa rok. W efekcie wydajemy ponad 100 tys. złotych na coś, co generalnie może trochę poprawić szanse pacjentki, ale na pewno nie jest ratunkowym leczeniem.
W jakich sytuacjach jest wobec tego podawany ten lek?
Trastuzumab jest podawany w dwóch podstawowych wskazaniach. Po pierwsze, we wczesnym raku piersi właśnie po to, żeby zmniejszyć ryzyko nawrotu – tylko, jak już mówiłam, w Polsce musi być spełnione kryterium wielkości guza. A drugie wskazanie to kiedy rak jest rozsiany, pacjentka ma przerzuty – dzięki lekowi możemy przedłużyć jej życie. Czyli to dwa zupełnie różne światy: w jednym przypadku pomaga w walce o całkowite wyleczenie, a w drugim – o przedłużenie życia.
Ale z perspektywy pacjenta każde zmniejszenie ryzyka jest bardzo ważne.
Moim zdaniem, kiedy pacjentka ma niewielkie ryzyko nawrotu choroby, to wydawanie wielkich pieniędzy, żeby je zmniejszyć o 1 proc., mija się z celem. Poza tym to jest potencjalnie toksyczny lek – i trzeba zrobić rachunek zysków i strat.
Skutki uboczne mogą przewyższać ewentualne zyski?
Może się zdarzyć, że całe leczenie pacjentka przechodzi bez żadnego problemu, ale 3–5 proc. osób leczonych trastuzumabem ma różnego rodzaju powikłania – głównie kłopoty kardiologiczne. U większości one ustępują. Działanie leku polega bowiem na upośledzeniu pracy mięśnia sercowego. Zazwyczaj wystarcza wstrzymać podawanie preparatu na kilka tygodni i praca serca wraca do normy. Ale jest pewna grupa pacjentek, od 1 do 1,5 proc., u których do końca życia utrzymuje się problem z wydolnością mięśnia sercowego. Mogą przyjmować leki, które poprawiają te funkcje, ale już dużego wysiłku nie powinny wykonywać. Ale ta konkretna sprawa ma dalszy ciąg. Pacjentka zapytała w NFZ, czy ma szansę otrzymać herceptynę, mimo że ma tak małego raka. I ktoś jej poradził, żeby spróbowała ją otrzymać w ramach ratunkowego dostępu do technologii leczniczych (RDTL), stosunkowo nowego mechanizmu wprowadzonego przez Ministerstwo Zdrowia, stosowanego w przypadkach, gdy lek ratujący życie nie jest refundowany. Czyli ratunek w sytuacjach, o których pani wspomniała: gdy koszty leczenia są zbyt duże, by państwo je refundowało. To jest furtka, żeby jednak części pacjentów te leki zapewnić.
Jak zakończyła się ta sprawa?
Na prośbę pacjentki wystąpiliśmy z takim wnioskiem, ale przewidujemy, że to nie ma sensu. To na pewno nie jest – w tym przypadku – leczenie ratujące życie. Poza tym jeżeli płatnik przygotował program lekowy – a to właśnie w ramach takiego programu jest podawany trastuzumab jako leczenie uzupełniające – i wypracował konkretne kryteria określające, komu się ono należy, to RDTL nie służy temu, żeby te kryteria omijać. To się zdarza: chory prosi o leczenie, które istnieje, ale nie ratuje życia, więc nie ma co używać trybu RDTL.
Co wtedy robicie?
Jeżeli chory o to prosi, to właściwie nie mamy prawa odmówić. Choć w sumie wymusza na nas pisanie takiego wniosku, nawet jeśli wiemy, że jest to skazane na niepowodzenie. Ale nie chcemy się narazić na zarzut, że to my jesteśmy winni, iż pacjent nie otrzymał leczenia, które akurat sobie wymarzył. Nie chcemy także, żeby potem ktoś zarzucał nam, że nie próbowaliśmy wszystkiego, co możliwe. A pacjent może miałby szansę.
Firmy farmaceutyczne toczą zażartą wojnę. Dotyczy ona leków biologicznych (powstających z żywych komórek, a nie chemicznych substancji), czyli oryginalnych i innowacyjnych, które często stanowiły przełom w leczeniu i były objęte patentem gwarantującym im monopol. Teraz jest czas, kiedy te patenty wygasają i są wprowadzane leki biorównoważne, które są niemal identyczne. A przede wszystkim tańsze. Trwa dyskusja, czy można je zamienić pacjentom – z powodu procesu produkcyjnego nie mogą być identyczne, jednak mają takie samo działanie. Takiej sprawy zresztą dotyczyło rozstrzygnięcie sądu. Kłopot w tym, że wchodzą w to jeszcze finanse: firmy produkujące leki oryginalne przekonują, że nie można tak po prostu zamienić leków, producenci preparatów biopodobnych, że różnice nie mają znaczenia, bo też chcą sprzedawać swoje leki…
Tak, już to odczuwamy. I podam kolejny przykład także z trastuzumabem. Patent na oryginalną herceptynę się zakończył. Ale zanim to się stało, producent wprowadził jej podskórną odmianę, zmienił się nie skład, tylko mechanizm aplikacji: lek nie jest podawany do żyły, ale podskórnie. To powoduje, że lek w nowej formule ma dłuższy patent. Dzięki temu w pewnym sensie wydłużono ochronę na sprzedaż oryginalnego leku.
Firma mówi, że ten nowy sposób podawania leku jest zdecydowanie wygodniejszy i mniej bolesny.
Uważam, że tak naprawdę różnica między dożylną a podskórną formą trastuzumabu w przypadku konkretnego pacjenta naprawdę jest żadna. Rzeczywiście jest tak, że dożylną pacjent dostaje przez pół godziny, podskórną, powiedzmy, 5 minut, natomiast po każdym podaniu (czy to dożylnie, czy podskórnie) powinien być obserwowany przynajmniej przez dwie godziny, a w przypadku pierwszego podania – sześć godzin. Więc tak naprawdę czas, który pacjent spędza w ośrodku, praktycznie jest taki sam.
Ale jest mniej wkłuć.
Myśmy liczyli, ile pacjentek w naszym ośrodku dostaje samą herceptynę podskórną, a ile dostaje ją jeszcze z dodatkowym lekiem. Na trzy pacjentki tylko jedna dostaje wyłącznie herceptynę. I dla takich pacjentek rzeczywiście może to mieć jakiś wymiar jakościowy, bo nie trzeba zakładać im wkłucia dożylnego. Ale inne pacjentki i tak otrzymują dodatkowe leki i muszą mieć założone wkłucie dożylne. Nie ma też różnicy w skutkach ubocznych. Skuteczność również jest taka sama.
No dobrze, ale jeżeli pacjentka jest teraz w trakcie terapii herceptyną dożylną, może być przestawiona na nowy lek biopodobny? I czy powód takiego przestawienia wtedy będzie medyczny czy finansowy?
Nie ma na ten temat jednoznacznego rozstrzygnięcia. Decyzję musi podjąć lekarz, najlepiej wspólnie z pacjentem. Natomiast takie organizacje jak ESMO (European Society for Medical Oncology) czy ASCO (American Society of Clinical Oncology) twierdzą jednoznacznie, że nie ma rekomendacji, by przestawiać pacjentów na lek biopodobny, nikt też jednak nie utrzymuje, że przestawianie jest szkodliwe dla pacjenta. Rekomendacje są bardzo ostrożne – nie zaleca się przestawiania, ale nikt nie mówi, że nie można tego robić. Dlaczego się nie zaleca? Ponieważ nie mamy w tym doświadczenia. Z firm, które prowadziły badania rejestracyjne biopodobnych trastuzumabów, tylko jedna zdecydowała się na tzw. switche, czyli badania pokazujące, co się będzie działo po przestawieniu na lek biopodobny. Okazało się, że leczenie przebiega tak samo, ale była to mała grupa pacjentów, chyba 150 osób, czas obserwacji też nie był długi – ok. 4 lat. Czyli można powiedzieć, że to badanie pokazało, że zamiana leków jest w miarę bezpieczna, ale statystycznie badanie było za małe, by wyciągać daleko idące wnioski.
Ale pani musi podejmować takie decyzje. Jak pani jako lekarz odnosi się do takiej zmiany terapii? I na ile ten element ekonomiczny ma w tym przypadku dla pani znaczenie?
Prowadziliśmy trzy badania kliniczne z biosymilarami (lekami biopodobnymi) herceptyny. Pacjentki dostawały albo lek oryginalny, albo zamiennik. Nie wiedzieliśmy, która pacjentka jest na jakim leku. Zasadniczo nie obserwowaliśmy żadnych różnic. Więc w przypadku nowych pacjentek nie będę miała żadnych skrupułów, by ustawiać je na biosymilarach. Natomiast co do tych, które w tej chwili są na podskórnej herceptynie i tylko na tym leku, to nie mam zamiaru ich przestawiać. Bo to by było na pewno dla nich niepokojące, mogłoby rodzić jakieś obawy co do skuteczności leczenia. Więc tego nie chciałabym robić, oczywiście gdyby dyrekcja mnie nie zmuszała, ale zakładam, że tak nie będzie. Inna sprawa to pacjentki, które są w tej chwili na dożylnej herceptynie oryginalnej. Tu nie miałabym szczególnych oporów, żeby pacjentki przestawić. Biosymilary są tańsze i dzięki temu wiem, że mogę pomóc innym pacjentom, którzy tego potrzebują. O ile tak rzeczywiście będzie. Bo, przyznaję, że nie mam takiej pewności. Jako onkolodzy martwimy się, czy zaoszczędzone pieniądze – jeśli dostosujemy się do oczekiwań ministerstwa i zmniejszymy koszty – na pewno trafią z powrotem do chorych, do systemu leczenia? Czy nie zostaną zabrane na przykład na podwyżki dla lekarzy czy jakieś inwestycje? Dla lekarzy byłaby to dodatkowa motywacja, gdybyśmy mieli gwarancję, że te pieniądze pójdą na programy lekowe i na finansowanie nowych terapii.
Jak często zdarza się, że wie pani, iż istnieje jakiś lek, który pomógłby pani pacjentkom, ale nie może go pani podać, bo nie jest refundowany?
Coraz rzadziej. Najgorszy, najbardziej frustrujący moment był jakieś 10 lat temu. Była wtedy ogromna różnica w dostępie do nowych terapii w Polsce i w innych krajach. Jak byliśmy na kongresach międzynarodowych, czy czytaliśmy doniesienia naukowe, mieliśmy świadomość, że jesteśmy 20 lat do tyłu. Przez ten czas coraz więcej leków weszło do refundacji. Są nisze, które należałoby zapełnić. W tej chwili największym problemem jest brak dostępu do kadcyli, czyli TDM–1. To jest lek, który stosujemy w drugiej linii leczenia, czyli w drugim rzucie przy HER-pozytywnym raku piersi.
To lek ratujący życie? Czy tylko je wydłużający?
Jeśli mówimy o raku rozsianym, to średni czas przeżycia wynosi 2,5–3 lata. Dzięki tym lekom w sumie wydłuża się o ok. 25 proc. Poza tym komfort leczenia jest też znacznie większy, a to dla pacjentów naprawdę ma ogromne znaczenie. To jest preparat uznany przez ESMO, która ocenia leki pod względem toksyczności, przełożenia na komfort życia. Jest dobrze tolerowany i skuteczny. W wielu krajach jest refundowany od lat, a u nas wciąż nie jest dostępny – być może dlatego, że jest stosunkowo drogi, ale stosowany w przypadkach, gdzie skuteczność jest zawsze mniejsza, bo zaawansowanie choroby jest większe. To właśnie na leczenie tym lekiem dostajemy zgody w ramach RDTL. Mamy w tej chwili ponad 20 pacjentek, które mają zgodę na leczenie w takim trybie. Więc jest uznawany za ratujący życie.
Jeżeli zawsze wydawana jest zgoda, to po co stosować ten specjalny tryb, zamiast wprowadzić dostępność?
Wiem, że nie wszystkie ośrodki o takie leczenie występują. Przyjeżdżają do nas pacjentki z innych szpitali, w których lekarze nie wypisują tego rodzaju wniosków. Ministerstwo zwraca za lek podany. Ale sprzedawany jest w fiolkach po 100 mg. Więc jeśli pacjent ma dostać 220 mg, to MZ zwróci tylko za taką ilość, a szpital musi kupić 300 mg. Więc za 80 mg nie będzie miał zapłacone. Jeśli jest więcej pacjentek – jak u nas – to możemy te dawki połączyć i strata jest mniejsza. Poza tym nie na wszystkie leki otrzymujemy zgodę. Pisaliśmy wnioski również na leki stosowane w pierwszej linii leczenia hormonozależnego raka piersi, tego występującego najczęściej. Chodziło o preparaty, które się dodaje do hormonoterapii, żeby poprawić odpowiedź na leczenie. Wówczas pacjentka dłużej może być leczona tylko lekami hormonalnymi, nie wymaga rozpoczęcia chemioterapii. Tu nie mamy jednak żadnej zgody, prawdopodobnie dlatego, że relacja pomiędzy kosztami a efektem jest niekorzystna.
Czyli jednak koszty decydują.
Tak bywa. Nie dostaliśmy też zgody na lek stosowany w leczeniu przedoperacyjnym. Ale tu zgadzam się z decyzją ministerstwa, bo RDTL to terapia ratunkowa. Więc powinna być wykorzystywana przy ratowaniu życia, a nie przy leczeniu wstępnym, przedoperacyjnym, kiedy nie jesteśmy w stanie powiedzieć, czy to pacjentkom faktycznie uratuje życie.
Ale szpital może i tak wprowadzić leczenie, nawet jeżeli musiałby do tego dołożyć? Teoretycznie ma leczyć zgodnie z wiedzą medyczną.
Jeżeli szpital decyduje się na finansowanie czegoś ze środków własnych, co się zdarza niezwykle rzadko, to oczywiście ma takie prawo. Ale przecież dobrze wiemy, że nie może sobie na to pozwolić, bo nikt mu za to nie zapłaci. To te same pieniądze, które musi przeznaczyć na utrzymanie placówki, zakup sprzętu, zapłacenie pensji personelowi itp. Jak ich nie będzie, jakość leczenia się pogorszy. To zamknięte koło, w którym od kwestii pieniędzy nie da się uciec.
Szpital może dołożyć do leczenia. Ale to te same pieniądze, które musi przeznaczyć na utrzymanie placówki, zakup sprzętu, zapłacenie pensji personelowi itp. Jak ich nie będzie, jakość leczenia się pogorszy. To zamknięte koło