Dzieci chore na SMA, które nie ukończyły jeszcze sześciu miesięcy, ale rozpoczęły terapię innym lekiem, powinny móc skorzystać z refundacji najdroższego leku świata – przekonują eksperci. Tym bardziej że z medycznego punktu widzenia nie ma ku temu przeszkód
Od 1 września na listę refundacyjną wchodzi zolgensma, czyli rodzaj terapii genowej stosowanej w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Na tym nie koniec, bo wraz z „najdroższym lekiem świata” refundacją zostaje objęty również lek evrysdi (risdiplam), czyli alternatywa dla pacjentów, którzy mają przeciwwskazania do leczenia spinrazą (nusinersenem). To - w połączeniu z powszechnymi badaniami przesiewowymi - tworzy kompleksowy system diagnozowania i leczenia SMA i stawia Polskę w światowej czołówce w tym zakresie.
Zgodnie z warunkami refundacji terapii genowej pacjent nie może mieć więcej niż sześć miesięcy, choroba ma zostać wykryta w ramach narodowego programu badań przesiewowych noworodków i spełniać określone warunki kliniczne, a chory nie może być dotąd w żaden sposób leczony.
Wykluczone grupy
To powoduje, że na refundację nie załapie się pewna grupa dzieci, m.in. pacjenci, którzy spełniają wszystkie warunki poza jednym - rozpoczęli leczenie refundowaną dotąd spinrazą. Jak podkreślają nasi rozmówcy, znaleźli się oni w sytuacji bez wyjścia - ich rodzice rozpoczęli terapię jedynym dostępnym lekiem, a teraz po pojawieniu się na liście refundacyjnej preparatu, który mógłby być dla nich bardziej skuteczny, nie mogą z niego bezpłatnie skorzystać. Dlatego w ich przypadku zbiórki na „najdroższy lek świata” się nie skończyły. Dziś ma się odbyć spotkanie rodziców dzieci z SMA nieobjętych refundacją z decydentami i ekspertami.
- Nie sposób godzić się na taką sytuację - wskazuje Rafał Janiszewski, właściciel kancelarii doradzającej placówkom medycznym. Podkreśla, że ten problem powinien zostać pilnie rozwiązany, bo część z tych dzieci zbliża się do wieku sześciu miesięcy, a po ich ukończeniu nie będzie szans na refundację. - Szanuję i jestem w stanie zrozumieć ograniczenie refundacji do szóstego miesiąca życia pacjenta. Skoro jednak podjęto taką decyzję, to po co wprowadzać dodatkowy warunek dotyczący braku wcześniejszego leczenia? - zastanawia się prawnik.
Profesor Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie przyznaje, że rozumie rozgoryczenie rodziców tej grupy dzieci. Tak samo jak dążenie do wyboru najbardziej optymalnej opcji terapeutycznej. - Wybór tej opcji moim zdaniem powinien pozostać w gestii lekarza prowadzącego pacjenta, oczywiście w porozumieniu z rodzicami. Natomiast chcę również podkreślić, że w chwili obecnej żadne dziecko z SMA nie jest pozostawione bez leczenia - podkreśla.
Wątpliwości co do wprowadzenia dodatkowego warunku w refundacji zolgensmy są o tyle uzasadnione, że nie ma medycznych przeciwwskazań, by zastosować terapię zolgensmą po podaniu spinrazy. Co więcej - jak podkreśla prof. Chrościńska-Krawczyk, która przeprowadziła 33 „komercyjne” podania zolgensmy (sfinansowane z publicznych zbiórek) - wszyscy ci pacjenci byli wcześniej leczeni spinrazą. - W tych przypadkach za kryterium zakwalifikowania do terapii przyjęłam informacje zawarte w charakterystyce produktu leczniczego, czyli wskazania co do masy ciała (do 13,5 kg), dobrego stanu klinicznego pacjenta i prawidłowych wyników badań. Rodzice musieli zebrać ok. 9 mln zł, a to trwało - od kilku do kilkunastu miesięcy. Nie wyobrażam sobie, by w tym czasie dzieci nie były leczone lekiem dostępnym w programie lekowym - wskazuje.
Zdaniem naszych rozmówców konieczne jest uruchomienie specjalnej procedury dla dzieci, które nie mając alternatywy, rozpoczęły terapię spinrazą. Jak podkreśla Rafał Janiszewski - można byłoby to zrobić, wykorzystując warunkowy RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych). - Obecnie zasada działania mechanizmu jest prosta - leki mogą być w jego ramach finansowane, o ile nie trafiły na tzw. listę negatywną - podkreśla. Dostęp zolgensmy jako leku w ramach RDTL byłby ograniczony dwoma warunkami: lek mógłby być refundowany poza programem lekowym i do ukończenia szóstego miesiąca życia pacjenta. Tym bardziej że RDTL, tak jak zolgensma w programie lekowym, jest finansowany z Funduszu Medycznego. A w ramach tej procedury przy pierwszorazowym podaniu leków konieczne jest uzyskanie opinii konsultanta krajowego z danego zakresu. - Dzięki temu rozwiązanie jest bezpieczne zarówno dla pacjenta, jak i systemu. Bowiem zadecydują względy medyczne - argumentuje. Podkreśla również, że regulacja, choć niezbędna, miałaby charakter przejściowy i dotyczyła zamkniętej grupy pacjentów.
Waga czy wiek
Na tle refundacji terapii genowej w leczeniu SMA toczy się również spór o granicę stosowania leku, bowiem resort zdrowia przyjął kryterium wieku (sześciu miesięcy), a nie kryterium wagi (13,5 kg). W tej sprawie interweniował m.in. rzecznik praw obywatelskich. - Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów i ekspertów w zakresie tego typu terapii. Przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy - wyjaśnił minister zdrowia, podkreślając, że decyzja ta ma podłoże naukowe. Rzeczywiście, m.in. ze stanowiska zarządu głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych wynika, że m.in. Włochy, Norwegia, Kanada czy Dania przyjęły również granicę wieku. Choć zaangażowany w tę sprawę Władysław Kosiniak-Kamysz, szef PSL i lekarz, podkreśla, że najnowsze badania medyczne wskazują na bardzo obiecujące wyniki u dzieci z wagą do 13,5 kg. Jest to o tyle istotne, że dzieci z SMA mogą osiągnąć tę wagę nawet w wieku ok. dwóch lat.
W związku z wątpliwościami dotyczącymi warunków refundacji terapii genowej z prośbą o komentarz zwróciliśmy się do MZ, a także do RPO i rzecznika praw dziecka, który wcześniej występował w ministra zdrowia w sprawie leczenia dzieci z SMA. Jednak na pytania odnośnie do sytuacji pacjentów nieobjętych refundacją nie uzyskaliśmy odpowiedzi. ©℗
/>
