Jacek Jemielity: Realizujemy projekt dotyczący szczepionki nowotworowej, a nie wykluczamy, że będziemy też pracować nad szczepionką przeciw koronawirusowi

Fot. Wojtek górski
Jacek Jemielity, profesor nauk chemicznych, Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego

Gdyby nie odkrycie naukowców Uniwersytetu Warszawskiego, w tym pana, nie byłoby możliwe tak szybkie powstanie szczepionki przeciwko COVID-19. Zgodzi się pan z tym?

Absolutnie. Gdyby nie badania nad szczepionkami nowotworowymi, a wcześniej próby stworzenia szczepionek przeciwwirusowych, to szczepionka oparta na mRNA nie powstałaby tak szybko. Nasze badania również się do tego przyczyniły. Ale byłoby grubą przesadą, gdybym powiedział, że nasz wynalazek był ważniejszy od innych. To praca wielu zespołów badawczych. Jestem jednak przekonany, że ten pierwszy terapeutyk uchyla drzwi dla zupełnie nowych terapii opartych na mRNA; bo to nie tylko szczepionki przeciwwirusowe, przeciwnowotworowe, w tym spersonalizowane, ale również to potencjalne terapeutyki przeciwko rzadkim chorobom genetycznym, metabolicznym, wykorzystywane w badaniach klinicznych w medycynie regeneracyjnej. W przyszłości być może będą wykorzystane do naprawiania genomów, czyli modyfikacji genów. Ważne, że mRNA ma olbrzymi potencjał terapeutyczny. A taki wynalazek jak nasz może być wykorzystany w każdym rodzaju terapii. W ogóle badania na temat RNA i jego potencjalnego wykorzystania w terapii trwają już od 30 lat. Żeby mRNA mogło stać się terapeutykiem, szereg problemów musiało zostać rozwiązanych wcześniej.

Jakie problemy rozwiązaliście przy okazji wynalazku?

Chodziło o dwa problemy. Pokazaliśmy, że z punktu widzenia właściwości biologicznych mRNA istotne jest zwiększenie jego trwałości oraz sprawienie, aby było ono bardziej konkurencyjne, kiedy już trafi do komórki, gdzie musi konkurować o maszynerię translacyjną, która jest odpowiedzialna za syntezę białka na bazie mRNA – i to z endogennym mRNA, które jest w komórce produkowane. Ze swej natury, ze względu na funkcję, jaką pełni w komórce, mRNA jest cząsteczką nietrwałą. W przypadku każdego terapeutyku jest jeszcze tak, że im mniejsza dawka, tym mniejsza szansa na niepożądane skutki uboczne. Zatem w przemyśle farmaceutycznym zawsze toczy się walka o to, żeby mieć jak najbardziej aktywną substancję, ale żeby dawka tej substancji była możliwie jak najmniejsza. Czyli im mniej mRNA podamy, żeby uzyskać wystarczającą ilość białka do celów terapeutycznych, tym lepiej. Zaproponowaliśmy pomysł, który powodował, że mRNA nie ulega tak szybko degradacji w komórkach oraz że – jak już dostanie się do komórki – to jest chętniej wykorzystywane w procesie translacji niż naturalne mRNA.

Na czym konkretnie polegał ten pomysł?

To, co zrobiliśmy, wydaje się zupełnie nieprawdopodobne. Zmieniliśmy tylko jeden z ok. 80 tys. atomów, z których zbudowane jest przeciętne mRNA. Szczepionka Pfizera czy Moderny składa się z ok. 200 tys. atomów; można więc powiedzieć, że w skali tej szczepionki ta zmiana jest jeszcze mniejsza. Oczywiście trzeba było jeszcze wiedzieć, który atom i jakim trzeba zastąpić. Robiliśmy to metodą prób i błędów. Zastępując atom tlenu atomem siarki, uniemożliwiliśmy pierwszy etap degradacji mRNA. W ten sposób wydłużyliśmy czas życia mRNA w komórce. Oprócz tego zastąpienie atomu tlenu atomem siarki powodowało, że udało nam się zwiększyć powinowactwo tego tak modyfikowanego mRNA do czynnika białkowego, od którego rozpoczyna się proces biosyntezy białka. Ten proces jest niezwykle skomplikowany, ale rozpoczyna się od tego, że jedno białko o niewdzięcznej nazwie eIF4E rozpoznaje koniec 5’ mRNA. Kiedy one się spotkają, to wtedy dzieje się cała kaskada różnych innych zdarzeń; szereg białek tworzy bardzo złożoną maszynerię, która jest odpowiedzialna za biosyntezę białka. Zaletą mRNA jest to, że z jednej cząsteczki mRNA może powstać tysiące cząsteczek białka. Mówiąc obrazowo, jeśli mRNA jest przepisem, to kucharz z tego przepisu może przyrządzić nie jedną, ale wiele takich samych potraw.

Wasze wynalazki zostały opatentowane i co dalej?

Opatentowaliśmy je w latach 2007–2008 i licencję na nie kupiła firma BioNTech, która razem z Pfizerem jest autorem szczepionek przeciw COVID-29, opartych na mRNA. W tej chwili mamy już zupełnie nowe wynalazki, chronione zgłoszeniami patentowymi, które powodują, że mRNA zmodyfikowane według nowego wynalazku jest kilkadziesiąt razy bardziej efektywny od poprzedniego.

Te nowe wynalazki będą skomercjalizowane?

Chcemy to zrobić już inaczej niż wcześniej. Dwa lata temu założyliśmy spółkę; to spin-off Uniwersytetu Warszawskiego, firma wydzielona właśnie po to, aby móc skomercjalizować technologię. Wśród założycieli są członkowie mojego zespołu, dr hab. Joanna Kowalska oraz mgr Marek Baranowski, oraz immunolodzy z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. Jakub Gołąb oraz prof. Dominika Nowis. Spółka nazywa się ExploRNA Therapeutics. Nabyła prawa do nowych wynalazków i teraz chcemy tworzyć własne terapie oparte na mRNA. Realizujemy projekt dotyczący szczepionki nowotworowej, a nie wykluczamy, że będziemy też pracować nad szczepionką przeciw koronawirusowi, która uwzględni najczęściej występujące mutacje.

Teraz może pan zarabiać na swoich wynalazkach w oderwaniu od uczelni?

Wszystko musi odbywać się na określonych zasadach. Zasady reguluje umowa spółki. Uniwersytet jest w tej spółce mniejszościowym i biernym udziałowcem. Ważne, żeby oddzielić funkcjonowanie spółki od działalności uniwersyteckiej, żeby nie było zastrzeżeń, że spółka wykorzystuje zasoby uniwersyteckie.

Ale może z nich korzystać?

Owszem, ale musi się to odbywać na zasadach rynkowych. Kiedy utworzyliśmy spółkę, w domyśle miała ona bazować na własności intelektualnej, którą wytworzyliśmy w ramach zespołu naukowego pracującego na Uniwersytecie Warszawskim. Zaczęły się negocjacje na temat zakupu-sprzedaży licencji, z których jako spółka chcemy korzystać. UW wciąż pozostaje właścicielem tych patentów i dostaje jednorazową opłatę wstępną; spółka płaci też pieniądze za możliwość korzystania z wynalazku. Jeśli przekaże prawo do korzystania dla innej spółki w ramach sublicencji – jak to zrobił na przykład BioNTech, sprzedając licencję naszego wynalazku trzem firmom farmaceutycznym, to od tych pieniędzy, jakie uzyska spółka, określony procent trafia na uniwersytet. Jeśli powstanie produkt, który zawiera ten wynalazek, to również procent z przychodów, w wyniku komercjalizacji tego produktu, trafia na uniwersytet. Tylko że kiedy znajduje się nabywca wynalazku, to rola twórcy się wcale nie kończy.

Jakie ma wtedy zadania?

Musi przekonać nabywcę wynalazku, że jego produkt można wytwarzać w skali umożliwiającej jego wykorzystanie w praktyce. Tak właśnie było przy okazji kupna licencji przez BioNTech; rozpoczęliśmy z nimi współpracę naukową, oni przekonali się, że nasz wynalazek w ich biologicznych układach spełnia swoją funkcję. Wyrazili chęć nabycia licencji, ale powiedzieli: „Musicie nam pokazać, że jesteście w stanie wytworzyć ten wynalazek w takiej skali, że będziemy mogli przeprowadzić badania kliniczne”. Do badań naukowych potrzebowaliśmy dosłownie miligramów substancji, czyli reagenta potrzebnego do modyfikacji mRNA. Natomiast do badań klinicznych potrzeba już gramowych ilości. Umówiliśmy się więc z firmą BioNTech, że kupi od UW wynalazek, ale musimy pokazać, że jesteśmy w stanie stworzyć 4 gramy tego reagenta do modyfikacji mRNA. To oznaczało ponad pół roku bardzo intensywnej pracy, którą wykonywałem z dr Joanną Kowalską. Było przy tym wiele niespodzianek. Kiedy wykonywaliśmy oczyszczanie finalnych produktów, musieliśmy czuwać dosłownie dzień i noc. Jakakolwiek awaria czy zanik prądu mogły spowodować, że kilka miesięcy naszej pracy poszłoby na marne. Udało się i BioNTech podpisał z Uniwersytetem Warszawskim umowę licencyjną. Kiedy już jako spółka chcieliśmy nabyć prawo do naszych nowych wynalazków, to UW wcale nie potraktowało nas lepiej niż BioNTech. Musieliśmy bardzo dużo zapłacić za licencję. Jedyną ulgą, jaką dostaliśmy, było to, że opłata została przesunięta w czasie. To był jeden z bardziej nerwowych okresów w moim życiu jako przedsiębiorcy.

Szukaliście więc inwestora.

Spotkaliśmy ich wielu. Sporo z nich okazało się zwykłymi szarlatanami, z którymi rozmowa była stratą czasu. W grudniu zeszłego roku udało się podpisać umowę inwestycyjną z poważnym inwestorem.

Z miliarderem Michałem Sołowowem. Było o tym głośno w mediach.

Od tego momentu mogliśmy rozwinąć skrzydła. Zatrudniamy ok. 25 osób, pewnie w ciągu kilku miesięcy dobijemy do 30 osób. Wynajmujemy laboratoria na Uniwersytecie w Białymstoku, UW i WUM-ie, bo potrzebujemy różnych rodzajów laboratoriów. Realizujemy projekt związany z opracowaniem szczepionki nowotworowej. Ale spółka to nie tylko badania naukowe, to też kwestie finansowe, kadrowe. Udało nam się zaprosić do współpracy profesjonalny zespół, który wspiera naukowców w bardziej przyziemnych, ale nie mniej ważnych kwestiach, z których, jako naukowiec, nie zdawałem sobie sprawy.

Jak wygląda finansowanie badań naukowych w innych krajach?

Można zrobić to tak, jak zrobiliśmy poprzednio. Albo można to zrobić też w taki sposób, jak to zrobiliśmy teraz. Czyli założyć spółkę, nabyć prawa do naszych wynalazków, stworzonych przez nas jako pracowników uniwersytetu. i mieć pomysł na to, jak je wykorzystać w praktyce. To oznacza, że mamy ambicję, aby za 5–10 lat stać się taką firmą jak BioNTech.

Przestanie pan być naukowcem i stanie się biznesmenem?

Mam nadzieję, że nie. Ciągle kieruję grupą badawczą na UW. Niezależnie od tego jestem prezesem spółki, która wykorzystuje wynalazki, jakie nabyła od uniwersytetu do konkretnych zastosowań. Jeśli chodzi o działalność badawczą w polskich realiach, to z pewnością nie jest łatwo. Brakuje nam dobrych doświadczeń. Chociażby w szukaniu inwestora – jako naukowiec zupełnie nie wiedziałem, jak się do tego zabrać. Trzeba spotkać odpowiednich ludzi, którzy mają unikalne kompetencje.

No i trzeba mieć szczęście!

To ważne. Ale szczęście sprzyja najlepszym.
Rozmawiała Marta Czerwińska