„Wiele perspektyw, jeden cel – efektywny system dawstwa osocza jako odpowiedź na zapotrzebowanie związane z terapiami opartymi na osoczu w Polsce i w Europie” – na ten temat dyskutowali uczestnicy specjalnego panelu podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu.
Od lat rośnie zapotrzebowanie na leki osoczopochodne. Poszerza się zakres ich zastosowań oraz liczba korzystających z nich pacjentów. Dla ponad 300 tys. osób w całej UE jest to jedyna możliwa metoda leczenia. Wyzwania związane z niewystarczającym poziomem dawstwa osocza, systemami zarządzania osoczem oraz z dostępnością do leków osoczopochodnych są coraz mocniej odczuwalne w Polsce i na świecie.
Paneliści podczas debaty w Karpaczu analizowali najbardziej efektywne rozwiązania w zakresie poboru osocza oraz zapewnienia pacjentom bezpiecznego i stabilnego dostępu do terapii lekami osoczopochodnymi.
– Krew to dar życia, którego nie da się zastąpić, a osocze to jedna z głównych części krwi. To płyn bogatobiałkowy, bardzo istotny dla naszego zdrowia. Są w nim przeciwciała chroniące przed infekcjami i brak tych białek prowadzi do poważnych zaburzeń odporności. Ale są w nim także białka związane z układem krzepnięcia, a ich brak to np. hemofilia. To tylko kilka konsekwencji braku tych białek – mówiła prof. Sylwia Kołtan, konsultant krajowy w dziedzinie immunologii klinicznej z Katedry Pediatrii, Hematologii i Onkologii Collegium Medicum UMK, Szpital Uniwersytecki w Bydgoszczy. Dodała, że można leczyć te choroby, podając leki osoczopochodne, bazujące na osoczu pobranym od osób zdrowych.
– Zapotrzebowanie jest bardzo duże. Dla przykładu na roczną terapię pacjenta z wrodzoną wadą odporności potrzeba 130 donacji, na leczenie niedoboru alfa1-antytrypsyny 900 donacji, a na leczenia chorego z hemofilią to aż 1,2 tys. donacji. A to dotyczy pacjentów, których rozpoznaliśmy – podkreślała, dodając, że liczba pacjentów będzie rosła ze względu na lepsze diagnozowanie.
Tymczasem liczba donacji jest za mała, co w połączeniu ze skomplikowanym, trwającym od 7 do 12 miesięcy procesem produkcji leków osoczopochodnych powoduje ogromne wyzwanie w dostępie do terapii. O tym mówił Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association), wskazując, że Europa jest mocno uzależniona od osocza z USA. Obecnie nawet 30 proc. osocza wykorzystywanego w Europie pochodzi od dawców z USA. Nadmierna zależność oznacza podatność na zakłócenia w łańcuchach dostaw. Jak wskazywał Van Baelen, istnieje kilka sposobów poboru osocza, z którego później można m.in. wytworzyć leki. Jak zaznaczał, plazmafereza jest skuteczniejsza niż odzyskiwanie osocza z krwi pełnej, ponieważ podczas plazmaferezy pobiera się tylko osocze, a inne składniki krwi są z powrotem przetaczane dawcy. Dzięki temu można pobrać większe objętości na donację, a dawcy mogą oddawać osocze częściej. Różnice w efektywności pozyskiwania osocza pierwotnego oraz odzyskanego z krwi pełnej są ogromne. W skali roku ilość osocza, które można odzyskać z krwi pełnej, to 1,2 l od mężczyzn i 0,8 l od kobiet. Dla porównania metodą plazmaferezy można pobrać aż 16,9 l. Co najistotniejsze – osocza nie da się wyprodukować w fabryce. Dostęp do niego i bazujących na nim leków osoczopochodnych jest bezpośrednio zależny od liczby dawców.
Profesor Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych, przyznawał, że rola preparatów osoczopochodnych będzie coraz bardziej istotna, nie tylko w Polsce.
– Takie jest zalecenie Komisji Europejskiej, a Polska ma potencjał. Właściwie ułożenie służby krwi i jej pionizacja może spowodować, że będziemy pozyskiwać więcej osocza – podkreślał prof. Sierpiński.
Wskazywał, że dostawy tego cennego surowca mogą być zaburzone, co pokazała pandemia czy wojna w Ukrainie.
– Dlatego została podjęta decyzja, żeby się uniezależnić. Powstanie frakcjonator osocza – mówił prezes ABM. Regulować to będzie ustawa o służbie krwi, która zainicjuje proces budowy frakcjonatora. Miałby on ruszyć za sześć lat.
Poseł Tomasz Latos, przewodniczący sejmowej komisji zdrowia, podkreślał, że takie projekty mogą zdobyć poparcie ponadpolityczne. Podzielał też pogląd, iż niezbędna jest edukacja, że istnieje coś jeszcze oprócz dawstwa krwi.
– Tak aby społeczeństwo było przygotowane, kiedy powstanie frakcjonator – dodawał Tomasz Latos.
David Viochna, wiceprzewodniczący Czeskiego Stowarzyszenia ds. Plazmaferezy, zastępca dyrektora w BioLife Plasma Services, będącej częścią Takeda, zwracał uwagę, że gromadzenie osocza jest kluczowe w kontekście budowy frakcjonatora.
Ocenił, że Polska jest dobrze przygotowana, m.in. dlatego, że Polacy są przyzwyczajeni do oddawania krwi. Zwracał jednak uwagę, że aby zapewnić pacjentom ciągłość dostępu do terapii, warto wziąć pod uwagę rozwiązania tymczasowe, które mogą zostać wprowadzone natychmiast i zapewnią najbardziej efektywne wykorzystanie pobieranego osocza. Jak wskazywał, istnieje kilka możliwych rozwiązań pozwalających na lepsze zabezpieczenie ciągłości dostępu do terapii z wykorzystaniem leków osoczopochodnych. Jednym z nich jest koncepcja związana z wymianą gotowych leków osoczopochodnych za pobrane osocze (P4P – „plasma for product”). Zwracał uwagę, że ważnym elementem przy rozwiązaniach P4P jest dywersyfikacja przetargów. Można je również podzielić na kilka mniejszych lub dopuścić kilku wygranych. W ten sposób kraje minimalizują ryzyko przerw w dostawach.
Paneliści zwracali uwagę, że współpraca między decydentami, organami regulacyjnymi, organizacjami pacjentów, sektorem prywatnym, lekarzami i przemysłem na całym świecie ma kluczowe znaczenie dla znalezienia i wdrożenia zrównoważonych rozwiązań systemowych w celu zaspokojenia rosnącego zapotrzebowania na terapie osoczopochodne.
