Subskrybuj nas na Youtube
Polskie programy lekowe ograniczają pacjentom dostęp do istniejących terapii. Można korzystać tylko z tego, co jest dostępne w ramach programu lekowego, i to po spełnieniu rygorystycznych kryteriów przez pacjenta - mówią uczestnicy debaty poświęconej szpiczakowi plazmocytowemu, nowotworowi układu krwiotwórczego
Dostęp do leczenia dla chorych na szpiczaka w Polsce poprawia się. Czy potrzeby wszystkich pacjentów są zaspokojone?
/>
Łukasz Rokicki:
Cały czas mamy braki, jeżeli chodzi o dostępność leczenia. Jeśli leki są, to są ograniczone wskazaniami refundacyjnymi, tym samym nie mogą być stosowane według wskazań rejestracyjnych
Jest coraz lepiej, ale wciąż mamy pacjentów, którzy mogliby otrzymać leczenie, a nie mają. Chodzi o pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, obciążonych wysokim ryzykiem cytogenetycznym.
Dlatego istnieje potrzeba wprowadzenia leku iksazomib do jak najwcześniejszej linii leczenia. Lek jest już refundowany w ramach programu lekowego B.54, ale pacjenci nie mogą otrzymać go wcześniej niż w trzeciej linii leczenia. Argumentem za jak najszybszym przesunięciem go do drugiej linii jest też jego doustna forma. Ta zamiana musi nastąpić, żeby nie leczyć na wcześniejszych etapach czymś co nie jest wskazane, a może być nieskuteczne. Ta grupa pacjentów nie ma innych możliwości. Powinno się też dążyć do tego, by wszystkie formy podawania leków były możliwe do podania w warunkach domowych lub ambulatoryjnych, jeżeli jest to oczywiście możliwe. Mamy duże zagrożenie epidemiologiczne, a pacjenci muszą udać się do swojego oddziału hematoonkologii, potem zrobić test, na wynik którego czekają ok. 3 godz., następnie robią badania i idą z nimi do lekarza, żeby otrzymać lek w postaci wlewu dożylnego. Czasami trwa to nawet 12 godzin. Nie wszystkie ośrodki znajdują się w pobliżu miejsca zamieszkania.
Poza tym wciąż oczekujemy na leczenie tabletkowe lenalidomidem - który jest lekiem bazowym w całej Europie. Polska jest jednym z nielicznym krajów, w którym nie został on wprowadzony w pierwszej linii. Dzięki niemu odsetek pacjentów z wyższym czasem od progresji mógłby być większy. Na uwagę zasługuje również lek pomalidomid w skojarzeniu z bortezomibem, wydłużający czas wolny od progresji, który oczekuje na decyzję Ministerstwa Zdrowia (MZ). Liczymy też, że do tego grona dołączy kolejny bardzo dobry lek, refundowany w już w siedmiu krajach Europy, izatuksymab, czyli kolejne przeciwciało monoklonalne wykazujące bardzo dużą efektywność w połączeniu z pomalidomidem. Lek jest po pozytywnej ocenie Rady Przejrzystości AOTMiT i mamy nadzieję, że już niedługo dołączy do listy refundacyjnej.
/>
Prof. Tomasz Wróbel:
Izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i małą dawką deksametazonu u pacjentów z nawracającym i opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym daje lepszą odpowiedź w porównaniu z terapią polegającą tylko na podaniu pomalidomidu i deksametazonem
Lenalidomid już niedługo straci ochronę patentową. A to oznacza, że jest szansa, iż wejdzie do leczenia już od pierwszej linii. Gdy tak się stanie, pojawią się pacjenci, którzy po kilku latach przestaną odpowiadać na ten lek - dojdzie do wznowy choroby. Dla nich potrzebne jest wprowadzenie skutecznego leczenia kolejnej linii. Terapie, które są dziś dostępne w ramach refundacji w niewielkim stopniu odpowiadają na powyższy problem. Tymczasem badania pokazują, że skojarzone leczenie, czyli polegające na podawaniu nie jednego, a kilku leków naraz, czyli tzw. terapie dwu-, trzyskładnikowe (są już nawet czteroskładnikowe) przynoszą lepsze efekty. Najwyższy czas to zmienić i dostosować leczenie w Polsce do standardów europejskich. Na razie bowiem w jego leczeniu jesteśmy zapóźnieni o 5-7 lat. Liczę w związku z tym, ze środki finansowe „zaoszczędzone” przez możliwość zakupu tańszego, generycznego lenalidomidu zostaną przeznaczone na udoskonalenie terapii w naszym kraju.
/>
Prof. dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn:
W Polsce obowiązuje program lekowy NFZ, w ramach którego jest dostępnych kilka nowoczesnych leków stosowanych w leczeniu szpiczaka. Polega więc na wykorzystaniu dostępnych leków zgodnie z Programem NFZ, zatem możliwości są bardzo ograniczone
Widzę dwa obszary, w których potrzeby pacjentów nie są zaspokojone. Pierwszy wynika z tego, że lenalidomid nie jest dostępny dla pacjentów w pierwszej linii, jak ma to miejsce na całym świecie. W tym roku ma się pojawić jako generyk, co oznacza, że jego cena znacznie spadnie. Ważne jest jednak, by przy tej okazji przeszedł z programu lekowego do katalogu chemioterapii. To da dowolność lekarzom w jego stosowaniu zgodnie z charakterystyką produktu lekowego. Zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w grupie pacjentów po przeszczepie szpiku, który jest wykonywany u około 500 chorych rocznie w Polsce. Ci pacjenci wciąż nie mają dostępu do lenalidomidu w podtrzymaniu, co jest standardem na świecie.
Propozycja w sprawie zmian poszła już do konsultanta krajowego.
Drugi obszar jest związany z lekiem daratumumab, który nie jest dostępny w pierwszej linii leczenia. A to przełomowy lek dający dobre efekty i powinien być stosowany zgodnie z kartą charakterystyki produktu. Poza tym ważne jest, by był dostępny nie tylko w formie dożylnej jak teraz, ale też podskórnej.
Są pacjenci, którzy przeszli kolejne linie leczenia, ale należą do populacji pacjentów z nawrotową i oporną chorobą. Jak wygląda zabezpieczenie ich potrzeb i jaki jest kluczowy problem, jeżeli chodzi o ich leczenie?
Prof. Artur Jurczyszyn:Tutaj są dwie drogi. Pierwsza w ramach NFZ. W Polsce obowiązuje program lekowy NFZ, w ramach którego jest dostępnych kilka nowoczesnych leków stosowanych w leczeniu szpiczaka. Polega więc na wykorzystaniu dostępnych leków zgodnie z Programem NFZ, zatem możliwości są bardzo ograniczone. Pacjenci muszą spełniać rygorystyczne kryteria, by została u nich zastosowana terapia. To oznacza, że jeśli pacjent nie spełnia ścisłych kryteriów pozwalających na zastosowanie u niego danej terapii, to się na nią „nie załapie”. Takie zasady nie obowiązują w innych krajach. Tam lekarze dostosowują dostępne leczenie do potrzeb pacjentów i ich stanu klinicznego. Jeśli się do niej nie kwalifikują, rozwiązaniem jest udział w badaniach klinicznych albo zastosowanie ratunkowego dostępu do terapii lekowej. To jest jednak możliwe tylko w wybranych ośrodkach w Polsce. Tym samym nie wszyscy pacjenci w kraju mają do tego rozwiązania dostęp.
Zatem problem w tym, że to pacjenci i lekarz muszą się do programu lekowego dostosować, a nie odwrotnie.
Prof. Tomasz Wróbel:Problemem jest dostęp do terapii, spowodowany obowiązującym programem lekowym. Jego zapisy wprowadzają liczne ograniczenia. Przykładem jest daratumumab, który można stosować w sekwencji z innymi lekami od drugiej linii, ale tylko u pacjentów po przeszczepie. W efekcie program lekowy sprawia, że wiele terapii jest niedostępnych w ramach refundacji, choć są zarejestrowane na polskim rynku. Tymczasem lekarze powinni mieć możliwość przepisywania leczenia zgodnie ze swoją wiedzą i charakterystyką produktu, czyli zgodnie ze wskazaniem medycznym. To oczywiście jest trudne do realizacji z racji wysokiej ceny leków.
Poza tym pacjenci w dalszych liniach powinni otrzymywać leczenie, które nie było stosowane wcześniej. Chodzi o rodzaj terapii, na którą choroba nie jest oporna. Przykładem takiego zestawu w zaawansowanym szpiczaku mnogim jest isatuximab w połączeniu z pomalidomidem i deksametazonem. To leczenie w liniach trzeciej i kolejnych daje szansę na znaczący efekt terapeutyczny dla pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem.
Łukasz Rokicki:Tak, mamy cały czas braki, jeżeli chodzi o dostępność leczenia. Jeśli leki są, to są ograniczone wskazaniami refundacyjnymi, tym samym nie mogą być stosowane według wskazań rejestracyjnych. Co do dostępności w Europie, to mamy aktualnie 17 zarejestrowanych i dostępnych leków. W Polsce jest tylko dziewięć z nich, z czego kilka z tych leków to leki starszej generacji. Poza dostępnymi terapiami obecnie w badaniach klinicznych w Europie są 23 nowe leki, z których siedem jest już w trzeciej fazie tych badań, co daje podstawę wierzyć, że w niedługim okresie przejdą do fazy rejestracyjnej. Ten stan rzeczy pokazuje, jak szybko ten pociąg odjeżdża i jak wygląda nasze opóźnienie w stosunku do Europy. Można śmiało powiedzieć, że jest 4-5 letnie. Na przykład w Czechach są to tylko 2 lata, a w Słowenii 0.
Jakie jest miejsce nowych przeciwciał monoklonalnych w leczeniu szpiczaka plazmocytowego?
Prof. Tomasz Wróbel:Przeciwciała monoklonalne odgrywają bardzo ważną rolę. Dzięki nim terapia staje się celowaną - skierowaną tylko wobec komórek szpiczaka, co oznacza mniejszą jej toksyczność, bo nie uszkadza innych, zdrowych komórek, a tym samym pacjent wykazuje na nią większą tolerancję. A to bardzo istotne, bo na szpiczaka chorują przeważnie osoby starsze. Jednym słowem przeciwciała monoklonalne można bezpiecznie kojarzyć z innymi lekami i przez to zwiększać skuteczność leczenia, nie powodując przy tym większej toksyczności terapii dla organizmu.
Takim przeciwciałem monoklonalnym jest m.in. daratumumab i izatuksymab. Przeciwciała monoklonalne stosowane w skojarzeniu z innymi lekami znacząco wydłużają życie chorych na szpiczaka.
Prof. Artur Jurczyszyn:Daratumumab, który jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym IgGK, jest dostępny w drugiej, trzeciej i czwartej linii leczenia. W kolejnych i pierwszej już nie. Do tego w Polsce wciąż w refundacji nie ma formy podskórnej. Jest tylko dożylna, która wymaga obecności pacjenta w szpitalu. Do tego jest tylko możliwe leczenie lekami DVd (daratumumab w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem). Podczas gdy na świecie są inne możliwości, jak DRd i DPd (daratumumab, lenalidomid, deksametazon oraz dartumumab, pomalidomid i deksmetazon). Świat „pędzi” więc do przodu, a my „drepczemy” w miejscu. Trzeba natomiast zmienić podejście, bo pacjentów przybywa. Nowych chorych jest około 2500 rocznie. Żyjących zaś ok. 10 tys. Ważne więc, by nie było dostępne tylko DVd, ale też inne połączenia tego leku.
A terapie trójlekowe. Na czym polega ich zasadność?
Prof. Artur Jurczyszyn:To połączenie leku immunomodulującego, inhibitora proteasomów oraz sterydów, co zapewnia optymalną odpowiedź hematologiczną. Dzięki temu pacjent może dobrze reagować na leczenie. Dodaje się też czwarty lek w postaci przeciwciał monoklonalnych.
Prof. Tomasz Wróbel:Terapie trójskładnikowe polegają na podawaniu pacjentowi nie jednego, a trzech leków jednocześnie. Każdy uderza w inny punkt, czyli takie leczenie pozwala zaatakować komórki szpiczaka z wielu stron. Pozwala więc uzyskać lepsze efekty. W tych terapiach wykorzystuje się właśnie przeciwciała monoklonalne. Na przykład izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i małą dawką deksametazonu u pacjentów z nawracającym i opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym daje lepszą odpowiedź w porównaniu z terapią polegającą tylko na podaniu pomalidomidu i deksametazonem.
Co jeszcze może poprawić rokowania chorych od trzeciej linii leczenia?
Prof. Artur Jurczyszyn:Większy dostęp do nowych terapii, które są zarejestrowane na świecie, a w Polsce nie. Myślę na przykład o terapii CAR-T-cells. To rodzaj immunoterapii, w której wykorzystuje się własne komórki pacjenta - limfocyty T, ale poddane modyfikacji genetycznej w celu dobrego rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. W Polsce nie jest refundowana, a sprawdza się bardzo dobrze od trzeciej linii leczenia. W Niemczech czy Francji jest szeroko stosowana, podczas gdy w Polsce tylko w ramach programu sponsorowanego przez firmę, który właśnie się skończył. Ważne też, by w refundacji pojawił się lenalidomid przede wszystkim w pierwszej linii, ale też w leczeniu podtrzymującym.
W takiej sytuacji, jakie możliwości ma tzw. pacjent „przeleczony”, czyli taki, który już pewne leczenie otrzymał. Czy należy poszerzyć program lekowy o nowe terapie?
Prof. Artur Jurczyszyn:Można korzystać tylko z tego, co jest dostępne w ramach programu lekowego i to po spełnieniu rygorystycznych kryteriów przez pacjenta. Alternatywą zostaje terapia paliatywna lub ratunkowy dostęp do terapii lekowych. Ten jednak nie jest dla każdego. Przede wszystkim dlatego, że tak jak już wspomniałem, o ratunkowy dostęp do terapii lekowych dla pacjenta mogą wystąpić tylko nieliczne ośrodki w kraju.
Prof. Tomasz Wróbel:Liczymy na większą dostępność nowych leków dla naszych pacjentów, podobną do innych krajów europejskich. Potrzebujemy dostępu do terapii trójlekowych, które u większości pacjentów mogłyby przełamać oporność na wcześniej stosowane leki.
Jednym z istotnych kryteriów objęcia refundacją nowych terapii jest stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych. Czy jest to podejście adekwatne do potrzeb pacjentów? Czy nie powinniśmy częściej mówić o jakości życia?
/>
Joanna Parkitna:
Efektywność kosztowa terapii jest istotnym, ale niejedynym kryterium. W ustawie jest ich aż 13, a wśród nich m.in. istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek, skuteczność kliniczna i praktyczna leku, bezpieczeństwo jego stosowania, relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania leku, istnienie alternatywnej technologii medycznej
Efektywność kosztowa terapii jest istotnym, ale niejedynym kryterium. W ustawie jest ich aż 13, a wśród nich istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek, skuteczność kliniczna i praktyczna leku, bezpieczeństwo jego stosowania, relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania leku, istnienie alternatywnej technologii medycznej czy też kwestie związane z analizą priorytetów zdrowotnych, a od tego roku mapa potrzeb zdrowotnych. Istotnym elementem każdego procesu oceny leku przez AOTMiT jest też jakość życia. Brane są więc pod uwag bardzo różne kryteria, dotyczące wskaźników ekonomicznych i pozaekonomicznych. Jak bardzo ważne są kryteria pozaekonomiczne, można przekonać się, czytając chociażby uzasadnienia rekomendacji prezesa agencji, gdzie tym kwestiom poświęcone jest najwięcej uwagi. Zmierzam do tego, aby pokazać, że kryteria ekonomiczne, zwłaszcza te brane pod uwagę na etapie rekomendacji prezesa agencji, choć bardzo ważne, nie stanowią bariery dla pozytywnych decyzji ministra zdrowia o refundacji danej technologii lekowej.
Oczywiście nie ma sensu udawać, że na końcu procesu decyzyjnego nie padnie pytanie „czy stać nas na refundacje danej technologii lekowej”. Tyle że o to dba Komisja Ekonomiczna działająca przy ministrze zdrowia, której zadaniem jest negocjacja warunków cenowych oraz warunków instrumentu podziału ryzyka z podmiotem odpowiedzialnym. Ten etap procesu refundacyjnego objęty jest tajemnicą. A jest on o tyle istotny, że w efekcie prowadzonych negocjacji ulega zmianie cena, a więc też parametr, o którym rozmawiamy. Ostatecznie, jakie były wartości poszczególnych ustawowych kryteriów decyzji refundacyjnej, wie jedynie minister zdrowia i podmiot odpowiedzialny.
Prof. Marcin Czech:
/>
Value-based contracting to bardzo dobre narzędzie, które jest w prawie, ale nie jest stosowane. Dzięki niemu można płacić za sukces terapeutyczny, co mogłoby pomóc w refundacji terapii
Ta kosztowa efektywność, czyli inaczej opłacalność, ma zaszytą w sobie jakość życia. W procesie ustalania refundacji brane są bowiem pod uwagę dwa aspekty. To, jak dana terapia przedłuży życie pacjentom oraz jakiej będzie ono jakości. Te czynniki są oceniane w badanych klinicznych, nad którymi czuwa AOTMiT. Zatem nie jest tak, że dziś ważny jest tylko efekt zdrowotny. Jakość życia również ma znaczenie.
Łukasz Rokicki: Jest to na pewno jakiś kierunek, by płacić za efektywne terapię. Ale nie bójmy się tego robić. Po to są badania kliniczne i na podstawie danych możemy określić efektywność danej terapii. Skoro więc wiemy, że terapia działa i jest stosowana w wielu krajach, pomimo zwiększonego finansowania, wiemy, że taki pacjent będzie mógł utrzymać się znacznie dłużej w remisji, wrócić do normalnego funkcjonowania, a my finalnie będziemy mogli odciążyć system zdrowotny. Szpiczak to choroba złożona. Każdy przypadek jest inny. Nie ma więc szpiczaka, są szpiczaki. Dlatego każdy lekarz powinien mieć jak najwięcej oręża do walki. Chciałbym żeby nasz system refundacyjny był zbliżony np. do niemieckiego, gdzie lek jest dopuszczony do refundacji zaraz po jego rejestracji.
Stosunek kosztów do uzyskanych efektów zdrowotnych przekłada się na realną możliwość wejścia nowych terapii do refundacji. Czy słusznie?
Joanna Parkitna:Staramy się patrzeć w przyszłość i szukać nowych rozwiązań i mechanizmów refundacji. Stąd między innymi idea oceny leków w trybie utworzonym w Funduszu Medycznym. Prawda jest taka, że nie lubimy mówić, a czasem wydaje się to wręcz nieetyczne, aby poruszać kwestie kosztów terapii w kontekście życia i zdrowia pacjenta. To milczenie i brak wiarygodnych informacji na temat kosztów terapii sprawia, że żyjemy trochę jak w mydlanej bańce. Ciągle przekonani, że to prezes agencji jest tym złym, który nie rekomenduje terapii, albo minister zdrowia, bo odmawia jej refundacji. A ponieważ nie bardzo wiadomo dlaczego, to na pewno dlatego że (oczywiście niesłusznie) uznają tę terapię za drogą. Bardzo żałuję, że do publicznej wiadomości nie są podawane ceny za terapię proponowane przez podmioty odpowiedzialne, że opinia publiczna ma niewielką szansę na poznanie parametrów analizy ekonomicznej i wpływu na budżet składanych wniosków refundacyjnych.
Nie wiem, na ile by to pomogło sceptykom zmienić zdanie, ale może chociaż ułatwiłoby dyskusję na temat kryteriów decyzji ministra zdrowia i odczarowało te wszystkie tajemniczo brzmiące parametry analizy HTA. One nie zostały wymyślone „na złość”, żeby utrudnić procesy refundacyjne czy ograniczyć pacjentom dostęp do optymalnego leczenia. Ich wykorzystanie jest gwarantem wiarygodnej i powtarzalnej oceny leków. Dzięki nim możemy porównywać leki między sobą, ich skuteczność i kosztową efektywność różnych terapii.
To ważne, ponieważ minister zdrowia ma jednoczasowo do podjęcia kilkanaście do kilkudziesięciu decyzji. Oczywiście jest to informacja opatrzona szerokimi komentarzami, informacją o ograniczeniach i problemach - tak działa HTA. Czy taka ocena sprawia problemy i czy terapie wielolekowe stanowią wyzwanie dla prowadzonych w agencji ocen - gdyby to było łatwe, proste i powtarzalne już dawno zamiast ludzi ocenę taką robiłyby maszyny. Na szczęście tak nie jest.
Prof. Marcin Czech:Ze względu na dużą grupę pacjentów chorujących na szpiczaka mamy dobrą sytuację. Dostęp do terapii jest szeroki. I te kryterium kosztowe, których celem jest to, by system był sprawiedliwy, nie jest przeszkodą. Są oczywiście wyjątki. Mowa o chorobach rzadkich, gdzie pula pacjentów nie jest duża. Stąd lek w przeliczeniu na chorego jest bardzo drogi. Szczególnie że terapie dedykowane takim pacjentom są bardzo drogie. Zatem nie ma tu wspomnianej efektywności kosztowej. Radzimy sobie jednak coraz lepiej w tym temacie.
Czy narzędzie w postaci value-based contracting, umożliwiające rozwiązanie problemów z finansowaniem, zwiększenie dostępności do innowacyjnych terapii oraz wcześniejszy dostęp do terapii dla pacjentów miałby możliwość coś zmienić?
Prof. Marcin Czech: To bardzo dobre narzędzie, które jest w prawie, ale nie jest stosowane. Dzięki niemu można płacić za sukces terapeutyczny, co mogłoby pomóc w refundacji terapii. Trudno jest skonstruować w oparciu o nie umowę refundacyjną i ją potem monitorować, bo nie wiadomo, kiedy należy przeprowadzić ocenę, kto miały przechowywać bazę danych, administrować nią, do kogo powinna należeć. Dlatego górę biorą finansowe instrumenty dzielenia ryzyka. Czyli refundacja polega na redukcji ceny, finansowaniu leku w jakimś tam procencie, albo ustaleniu, że płatność za niego nie powinna być większa niż.
Joanna Parkitna:To ten rodzaj instrumentu podziału ryzyka (RSS), który zakłada, że płatność za dany lek związana jest z efektem jego działania. Nie jest to nowa idea, a zapisy dotyczące możliwości rozliczania takich form RSS zapisane są na pierwszym miejscu w art. 11 ustawy refundacyjnej. Czy jest to lekarstwo na wszelkie bolączki związane z refundacją innowacyjnych terapii? Wątpię, choć jest to ciekawe rozwiązanie i warte rozważania zwłaszcza w refundacji tych technologii lekowych, które przy bardzo wysokich kosztach terapii posiadają niedojrzałe, niepewne jeszcze wyniki badań klinicznych. Mówiąc wprost, chodzi o sytuację, gdy lek kosztuje bardzo dużo i jednocześnie nie ma pewności, czy zadziała tak dobrze, jak jest to opisane w badaniach klinicznych. W tej sytuacji ryzyko związane z refundacją przejmuje na siebie podmiot odpowiedzialny, godząc się na to, że np. pełną kwotę za leczenie pacjenta Narodowy Fundusz Zdrowia zapłaci tylko wtedy, gdy pacjent uzyska efekt leczniczy jak w badaniu. To najprostsze rozwiązanie, oczywiście wariatów RSS może być sporo.
To z pozoru idealne rozwiązanie opiera się na bardzo ważnych założeniach. Po pierwsze, że potrafimy bardzo precyzyjnie określić, jaki jest pożądany efekt leczenia, opisać go mierzalnymi parametrami i co jeszcze ważniejsze, chcemy i możemy ten parametr raportować terminowo i dokładnie jak badanie (albo z akceptowalnym marginesem dokładności). Powodzenie takiego rozwiązania zakłada wolę wszystkich czterech stron procesu: pacjentów, którzy regularnie będą poddawać się obserwacji, lekarzy, którzy znajdą czas na raportowanie efektów leczenia, podmiotu odpowiedzialnego, który zaufa tak generowanym danym, i płatnika publicznego, który będzie je na bieżąco analizował.
W debacie o nowych terapiach coraz częściej pojawia się kwestia MRD, czyli minimalnej choroby resztkowej i jej znaczenia jako punktu końcowego w ocenie produktów leczniczych stosowanych w leczeniu szpiczaka. Czy i jak mogłaby być uwzględniana w ocenie technologii medycznych?
Joanna Parkitna:Minimalna choroba resztkowa to termin opisujący wykrycie we krwi obwodowej i szpiku kostnym pacjenta komórek nowotworowych w bardzo niskim stężeniu. Jest to parametr uznawany za surogat dla punktu końcowego, jakim jest przeżycie wolne od progresji (PFS) i jest to punkt końcowy podlegający ocenie w badaniach dla szpiczaka mnogiego.
W wytycznych oceny technologii medycznych wskazujemy, że „Jeśli ocena efektywności klinicznej jest przeprowadzona w oparciu o wyniki w zakresie zastępczych (surogatowych) punktów końcowych, w analizie klinicznej konieczne jest wiarygodne wykazanie ich związku z klinicznie istotnymi punktami końcowymi. Walidacja surogatowych punktów końcowych powinna być dokonana w odniesieniu do rozpatrywanego problemu zdrowotnego”.
W tym miejscu odsyłam państwa do lektury naszych dokumentów umieszczonych w biuletynie informacji publicznej.
Prof. Marcin Czech:MRD, czyli to, ile komórek szpiczaka krąży we krwi, jest istotne dla farmakoekonomisty, ale po to, by śledzić postępy choroby. To tzw. surogat, dostarczający dodatkowych informacji. Tymczasem w ocenie technologii medycznych główną rolę powinny odgrywać pierwszorzędne punkty końcowe, jak przedłużenie życia dzięki zastosowaniu danej terapii. I to na nie powinniśmy patrzeć w rozważaniach oceniających skuteczność leku. I to się dzieje. AOTMiT kieruje się właśnie tymi pierwszorzędnymi punktami końcowymi. Tak jest zresztą na całym świecie. Nie jest to tylko praktyka stosowaną w Polsce. Dlatego zmiany nie są konieczne. Nie powinnyśmy być jednak zamknięci na inne miary skuteczności leczenia choroby.
PAO
Partnerem debaty jest Sanofi