Ministerstwo Zdrowia prowadzi prace nad przygotowaniem nowelizacji ustawy refundacyjnej, która w zamierzeniach ma usprawnić funkcjonowanie całego systemu oraz usunąć braki, których stwierdzenie było możliwe w okresie ostatnich dwóch lat. Niestety niektóre spośród trudnych i kontrowersyjnych kwestii zostały w toku prac pominięte. W szczególności wskazać należy na problem finansowania kosztownych terapii oraz konsekwencje istnienia wprowadzonego ustawą refundacyjną progu efektywności kosztowej leczenia.
Obecnie ustawa refundacyjna określa 13 kryteriów, które powinien wziąć pod uwagę minister zdrowia przy wydawaniu decyzji refundacyjnej (art. 12 ustawy). Oprócz tych dotyczących m.in. skuteczności danego leku czy też bezpieczeństwa stosowania minister zdrowia musi uwzględnić wysokość progu efektywności kosztowej. Jest to koszt uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca. W przypadku braku możliwości jego wyznaczenia trzeba uwzględnić koszt uzyskania dodatkowego roku życia.
W tej chwili próg efektywności kosztowej wynosi 105 801 zł. Jego wysokość prowadzi do braku finansowania wielu terapii, których stosowanie w warunkach europejskich jest standardem. Problem dotyczy zwłaszcza leczenia chorób rzadkich i onkologii. Leki stosowane w tych terapiach są szczególnie drogie z uwagi m.in. na niską populację pacjentów czy też wysokie koszty badań klinicznych. Pacjenci zostają zatem pozbawieni leczenia tylko dlatego, że ustawodawca odgórnie ustalił progi „opłacalności leczenia”.