Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP). Jak wygląda dostęp do terapii?

Leczenie zabezpiecza chorego przed niebezpiecznym krwawieniem i poprawia jakość życia. Czy polscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnych terapii?

Jak wygląda leczenie ITP?

W pierwszej linii stosowana jest sterydoterapia lub podawane są immunoglobuliny. Jeśli są nieskuteczne, w drugiej linii można zmienić dawkowanie sterydów, można wdrożyć deksametazon, a czasami stosuje się też inne leki immunosupresyjne lub monoklonalne przeciwciało anty-CD20. Jeśli nie ma efektów, przechodzimy do leczenia z wykorzystaniem agonistów receptora trombopoetyny (TPO-RA) lub u dorosłych przeprowadzamy dod. zabieg usunięcia śledziony.

W jakich przypadkach stosuje się tę grupę leków TPO-RA?

Jeśli w terapii małego pacjenta po roku nadal mamy ITP, wskazane jest zastosowanie leczenia TPO-RA. Inaczej jest u dorosłych, u których można je zastosować dopiero po zabiegu splenektomii, czyli usunięcia śledziony. Co ważne, tego ograniczenia nie stosuje się u pacjentów, którzy w trakcie terapii kończą 18 lat, a są w terapii TPO-RA ­– mogą ją kontynuować bez konieczności zabiegu.

Czy polscy pacjenci w terapii TPO-RA mają dostęp do takich samych terapii jak chorzy na świecie? Czy obecny program lekowy umożliwia dostęp do nowych terapii zgodnie z aktualnymi standardami?

Obecnie mamy dostęp do dwóch leków z tej grupy: eltrombopagu (podawanego doustnie) i romiplostymu (podawanego podskórnie). Co warto podkreślić, to to, że na Zachodzie wdraża się je do leczenia szybciej, czyli już w drugiej linii, a nie w trzeciej, co pozwala uniknąć stosowania leków cytostatycznych czy immunosupresyjnych, których efekt jest średni, a objawy uboczne mogą być znaczne. Szybsze wdrożenie przynosi lepsze efekty terapii oraz podnosi jakość życia pacjentów. Czekamy również na wprowadzenie kolejnych substancji TPO-RA, a wiemy, że u dorosłych są bardzo dobre wyniki badań klinicznych z awatrombopagiem.

Czy wprowadzenie do programu lekowego kolejnego agonisty trombopoetyny – awatrombopagu jest konieczne?

Byłoby to wskazane, ale wymaga to potwierdzenia skuteczności tego leku u dzieci w badaniach klinicznych. Awatrombopag jest lekiem doustnym, a wiemy, że rodzice preferują taką drogę podania substancji. Ponadto lek nie wykazuje interakcji z pokarmem. Przy eltrombopagu, który może wchodzić w interakcje z jedzeniem, trzeba stosować specjalne reguły, które wskazują, jakie pokarmy można spożywać i w jakim odstępie czasowym, w przeciwnym razie jego skuteczność może być słabsza. Wiemy również, że w przewlekłej terapii o brak dyscypliny jest dosyć łatwo, dlatego awatrombopag mógłby nam pomóc.

Jakie ograniczenia programu lekowego w leczeniu TPO-RA występują w Polsce i do jakich zmian powinno się dążyć?

Obecnie oba zarejestrowane leki u dzieci można zastosować dopiero 12 miesięcy od momentu diagnozy ITP, a okres ten powinien być zdecydowanie krótszy, najlepiej nie więcej niż 3 miesiące. Przez takie ograniczenia stosujemy wielomiesięczną, mocno toksyczną terapię, która nie jest zgodna z aktualnymi, nowoczesnymi standardami światowymi. To zmiana, którą należy wprowadzić priorytetowo.

Jakie korzyści wynikają z zastosowania awatrombopagu w terapii ITP, na tle pozostałych agonistów?

Z punktu widzenia leczenia dzieci wydaje mi się, że posiadanie dwóch leków o dawkowaniu doustnym, to znaczna wartość dodana, bo gdy wskazujemy pacjentom i rodzicom, jaki to ma być lek – doustny czy podskórny – to wybór częściej pada na substancję w tabletkach. Trzeba podkreślić, że ze względu na formę oraz łatwość w stosowaniu awatrombopagu, największą korzyść mogłyby odnieść dzieci, ale także osoby po 65. r.ż. oraz osoby słabo przestrzegające zaleceń.